Mới đây, công ty dược phẩm đa quốc gia Eli Lilly vừa công bố kết quả thử nghiệm giữa kỳ cho thấy thuốc lepodisiran do công ty này phát triển có hiệu quả vượt trội trong việc giảm nguy cơ di truyền gây bệnh tim.

Đáng chú ý, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc được ghi nhận trong quá trình thử nghiệm.

Tác giả nghiên cứu, TS. Steven Nissen, một bác sỹ tim mạch lâu năm tại Cleveland Clinic, đã trình bày kết quả nghiên cứu tại cuộc họp y khoa của Trường Tim mạch Mỹ (American College of Cardiology) tại bang Chicago (Mỹ) và công bố trên Tạp chí Y khoa New England.

Kết quả thử nghiệm giữa kỳ cho thấy thuốc lepodisiran do công ty này phát triển có hiệu quả vượt trội trong việc giảm nguy cơ di truyền gây bệnh tim.

TS. Nissen cho biết: "Những gì chúng ta có là một loại thuốc có thể làm giảm lipoprotein(a), hay Lp(a) với liều dùng rất ít."

Thuốc lepodisiran là một trong số nhiều loại thuốc đang được thử nghiệm để điều trị chỉ số Lp(a) cao, một yếu tố nguy cơ gây bệnh tim ảnh hưởng đến khoảng 1,4 tỷ người trên thế giới, trong đó có 64 triệu người ở Mỹ.

Lp(a) tăng cao có thể làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim, đột quỵ, hẹp van động mạch chủ và bệnh động mạch ngoại biên, sự tích tụ mảng bám mỡ trong động mạch.

Khác với LDL, loại cholesterol xấu có thể được kiểm soát bằng chế độ ăn uống và thuốc statin, hiện tại chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt cho Lp(a). Thậm chí, nhiều người còn không biết rằng mình có mức Lp(a) cao.

Lp(a) tăng cao có thể làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim, đột quỵ, hẹp van động mạch chủ và bệnh động mạch ngoại biên, sự tích tụ mảng bám mỡ trong động mạch.

 TS. BS. Nissen cũng lưu ý, dù loại thuốc của Lilly giúp làm giảm yếu tố nguy cơ tim mạch nhưng vẫn cần thử nghiệm quy mô lớn để chứng minh rằng việc giảm Lp(a) thực sự có thể làm giảm các cơn đau tim và các biến cố tim mạch bất lợi khác.

Công ty Lilly đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 lần thứ hai để kiểm tra xem liệu việc hạ Lp(a) có thực sự làm giảm những rủi ro đó hay không.

Ngoài lepodisiran, các phương pháp điều trị tiêm khác cho Lp(a) đang được phát triển bao gồm thuốc zerlasiran của công ty dược Silence Therapeutics, olpasiran của Amgen và pelacarsen của Novartis.

Công ty Lilly cũng đang thử nghiệm muvalaplin, loại thuốc uống duy nhất điều trị LP(a) trong các thử nghiệm lâm sàng.

Tuần trước, hãng dược Merck đã ký một thỏa thuận cấp phép với Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals để thử nghiệm thuốc viên Lp(a) thử nghiệm có tên gọi là HRS-5346.