Hình ảnh do Revolution Medicines cung cấp ngày 26/8/2026 cho thấy bao bì thuốc điều trị ung thư tuyến tụy mới daraxonrasib, được bán với tên thương mại Rasonque. Ảnh: AP

Kết quả thử nghiệm trên khoảng 500 bệnh nhân cho thấy Rasonque giúp kéo dài thời gian sống trung vị gần gấp đôi so với hóa trị tiêu chuẩn.

FDA cho biết quyết định phê duyệt daraxonrasib được đưa ra sớm hơn thời hạn dự kiến hơn 6 tháng, sau khi thuốc cho kết quả tích cực trong các thử nghiệm lâm sàng. Rasonque do công ty Revolution Medicines phát triển và sản xuất, được xem là một lựa chọn điều trị mới cho nhóm bệnh nhân ung thư tụy tiến triển.

Quyền Giám đốc FDA Kyle Diamantas cho rằng việc phê duyệt Rasonque bổ sung một phương án điều trị cho căn bệnh vốn đặc biệt khó kiểm soát. Ông nhấn mạnh FDA ưu tiên đưa các phương pháp điều trị có ý nghĩa đến với bệnh nhân nhanh nhất có thể, đồng thời ghi nhận quá trình đánh giá của các nhà khoa học thuộc cơ quan này.

Trong thử nghiệm lâm sàng với khoảng 500 bệnh nhân ung thư tụy di căn, những người tham gia đều từng thất bại với các phương pháp điều trị trước đó. Nhóm sử dụng daraxonrasib có thời gian sống trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm được điều trị bằng hóa trị tiêu chuẩn.

Thuốc cũng giúp kéo dài thời gian bệnh không tiến triển khoảng gấp đôi và giảm 60% nguy cơ tử vong so với hóa trị. Các kết quả này được công bố tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ hồi tháng 5, thu hút sự chú ý của giới chuyên môn.

Ung thư tụy từ lâu được xem là một trong những loại ung thư khó điều trị nhất. Bệnh thường không có triệu chứng rõ ràng ở giai đoạn sớm, trong khi tế bào ung thư có khả năng lan sang các cơ quan khác nhanh chóng. Hơn 90% trường hợp ung thư tụy có liên quan đến đột biến trong họ gene RAS, trong đó KRAS là một trong những gene đóng vai trò quan trọng trong quá trình thúc đẩy khối u phát triển.

KRAS từng được xem là mục tiêu khó tác động bằng thuốc do cấu trúc protein đột biến khiến các phân tử thuốc khó gắn kết. Daraxonrasib được phát triển để giải quyết trở ngại này bằng cách liên kết với protein KRAS đột biến, giữ protein ở trạng thái bị khóa và từ đó làm gián đoạn các tín hiệu cần thiết cho sự phát triển của tế bào ung thư.

Một điểm đáng chú ý của Rasonque là thuốc được sử dụng theo đường uống hằng ngày, thay vì truyền hóa chất trong thời gian dài. Cách dùng này có thể giúp giảm gánh nặng điều trị cho người bệnh, dù thuốc vẫn có thể gây ra các tác dụng phụ như phát ban, tiêu chảy, lở miệng, mệt mỏi và buồn nôn.

Trong thử nghiệm, khoảng 44% bệnh nhân sử dụng daraxonrasib gặp biến cố bất lợi nghiêm trọng, thấp hơn tỷ lệ 57,5% ở nhóm hóa trị.

Một số bệnh nhân tham gia thử nghiệm cũng ghi nhận đáp ứng đáng kể. Cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse, người từng công khai quá trình điều trị ung thư tụy giai đoạn cuối, cho biết tình trạng đau đớn giảm và các chỉ số khối u cải thiện rõ rệt sau khi tham gia thử nghiệm Rasonque.

Jerry Simonson, 79 tuổi, ở Salt Lake City, bang Utah, cũng là một trường hợp được chú ý. Sau thời gian điều trị, kết quả chụp chiếu cho thấy khối u của ông không còn được phát hiện, giúp ông trở lại các hoạt động sinh hoạt thường ngày.

Tuy nhiên, chi phí điều trị là một vấn đề đáng lưu ý. Revolution Medicines công bố giá niêm yết khoảng 39.800 USD cho một tháng sử dụng Rasonque, tương đương gần 478.000 USD nếu điều trị trong một năm. Công ty cho biết phần lớn chi phí dự kiến sẽ được bảo hiểm y tế chi trả.

Sau khi được FDA phê duyệt cho ung thư tụy tiến triển, daraxonrasib tiếp tục được nghiên cứu ở các loại khối u khác có đột biến KRAS, trong đó có ung thư phổi và ung thư đại trực tràng. Kết quả của các nghiên cứu này sẽ quyết định phạm vi ứng dụng tiếp theo của thuốc trong điều trị ung thư.