Trong những năm gần đây, liệu pháp tế bào gốc được xem là một hướng điều trị đầy triển vọng cho bệnh Parkinson nhờ khả năng sửa chữa các tế bào thần kinh bị tổn thương. Tuy nhiên, một trong những rào cản lớn nhất là nguy cơ cơ thể đào thải tế bào cấy ghép, buộc người bệnh phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài với nhiều tác dụng phụ.

Được phát triển bởi công ty y học tái tạo iCamuno Biotherapeutics, liệu pháp mới sử dụng một dòng tế bào gốc đã được biến đổi gene nhằm tạo ra các neuron thần kinh sản xuất dopamine có khả năng "né tránh" sự nhận diện của hệ miễn dịch sau khi được cấy vào não, từ đó làm giảm nguy cơ thải ghép và hạn chế hoặc loại bỏ nhu cầu dùng thuốc ức chế miễn dịch.

Dự án nghiên cứu sẽ do Giáo sư Clare Parish, Phó Giám đốc và chuyên gia tế bào gốc của Viện Thần kinh và Sức khỏe tâm thần Florey, đồng lãnh đạo cùng các nhà nghiên cứu của Đại học Sydney.

Dự án vừa nhận khoản tài trợ 4,6 triệu USD từ Quỹ Tương lai nghiên cứu y tế của Chính phủ Australia để triển khai các nghiên cứu tiền lâm sàng và tiến tới thử nghiệm trên người.

Nhóm sẽ tiến hành các nghiên cứu tiền lâm sàng nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của các neuron giải phóng dopamine được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.

Theo Giáo sư Clare Parish, ở những bệnh nhân Parkinson, các neuron thần kinh sản xuất dopamine dần bị thoái hóa và chết đi, khiến người bệnh mất khả năng kiểm soát vận động, đồng thời xuất hiện nhiều triệu chứng ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Việc phục hồi lượng dopamine bị mất trong não có thể không chỉ làm chậm tiến triển của bệnh mà còn mở ra khả năng sửa chữa các tổn thương thần kinh đã hình thành.

"Bằng cách khôi phục lượng dopamine trong não, chúng tôi hy vọng có thể điều chỉnh bệnh theo cách có mục tiêu, thậm chí đảo ngược những tổn thương đã xảy ra. Mục tiêu cuối cùng là 'vặn ngược kim đồng hồ' đối với bệnh Parkinson, giúp người bệnh lấy lại khả năng vận động và chức năng não bộ đã mất", bà cho biết.

Giáo sư Clare Parish

Giai đoạn cuối của chương trình sẽ là thử nghiệm lâm sàng trên người do Phó Giáo sư Andrew Evans, Giám đốc Dịch vụ Rối loạn vận động tại Bệnh viện Hoàng gia Melbourne, dẫn dắt và sau đó mở rộng sang Bệnh viện Alfred.

Đây cũng sẽ là một trong những thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới đánh giá liệu các tế bào thần kinh "giảm miễn dịch" vốn được thiết kế để tránh sự tấn công của hệ miễn dịch có thể tồn tại và hoạt động lâu dài mà không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch hay không.

Theo Phó Giáo sư Evans, nhóm nghiên cứu đã tích lũy nhiều kinh nghiệm trong các thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson trước đây và kỳ vọng sẽ tạo ra những dữ liệu quan trọng để Australia đẩy các giai đoạn phát triển lâm sàng tiếp theo.

Bên cạnh đó, chương trình còn ứng dụng nền tảng "tế bào ảo" sử dụng trí tuệ nhân tạo để mô phỏng hoạt động của tế bào sống. Công nghệ này giúp tối ưu chất lượng, tính đồng nhất và khả năng sản xuất quy mô lớn các neuron điều trị.

Phó Giáo sư Matthew McCormack, Giám đốc cấp cao của iCamuno Biotherapeutics và là nhà nghiên cứu chính của dự án, cho biết nếu thành công, phương pháp này có thể trở thành liệu pháp điều trị chỉ cần thực hiện một lần, có khả năng thay đổi tiến trình bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng như các phương pháp hiện nay.

Dự án cũng tích hợp ý kiến và trải nghiệm của người bệnh thông qua chương trình người tiêu dùng mắc Parkinson của WEHI nhằm bảo đảm nhu cầu thực tế của cộng đồng được phản ánh trong toàn bộ quá trình nghiên cứu.

Parkinson hiện là bệnh thần kinh có tốc độ gia tăng nhanh nhất trên thế giới, ảnh hưởng đến hơn 200.000 người tại Australia và khoảng 10 triệu người trên toàn cầu.