Một nhóm các nhà khoa học đến từ Đại học NYU Abu Dhabi và Đại học Denver vừa xác định được một phân tử nhỏ có khả năng làm chậm hoặc thậm chí ngăn chặn tiến triển của các bệnh lý não nghiêm trọng như bệnh Parkinson.

Các bệnh thoái hóa thần kinh, bao gồm sa sút trí tuệ thể Lewy và teo đa hệ thống, thường bắt nguồn từ sự kết tụ và lan truyền bất thường của các protein trong não. Quá trình này gây tổn thương dần đến các tế bào thần kinh. Hiện nay, vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt có thể ngăn chặn hoặc làm chậm cơ chế bệnh lý cốt lõi này.

Trong nghiên cứu mới công bố trên tạp chí Science Translational Medicine, phòng thí nghiệm Magzoub tại NYU Abu Dhabi và phòng thí nghiệm Kumar tại Đại học Denver, cùng các cộng tác viên quốc tế, đã phát triển một phân tử nhỏ mang ký hiệu SK-129. Phân tử này được thiết kế nhằm ngăn chặn quá trình protein vón cục và lan rộng trong não, vốn là yếu tố then chốt gây ra bệnh.

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm SK-129 trên nhiều mẫu khác nhau, từ tế bào người, mô bệnh nhân cho đến các sinh vật sống. Kết quả đều cho thấy phân tử này giúp giảm đáng kể những tác động tiêu cực liên quan đến bệnh trong tất cả các mô hình thử nghiệm.

Đặc biệt, nhóm nghiên cứu còn cho thấy SK-129 có khả năng vượt qua hàng rào máu não, một lớp bảo vệ tự nhiên vốn là rào cản lớn đối với việc đưa thuốc vào não. Trong các thử nghiệm trên chuột, phân tử này đã làm giảm rõ rệt sự hình thành các tổn thương thần kinh.

“Đây là bước tiến quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp nhắm trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng, chúng tôi hướng tới việc làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh” ông Mazin Magzoub, Phó Giáo sư Sinh học tại NYU Abu Dhabi và đồng tác giả chính của nghiên cứu, cho biết.

Một phát hiện đáng chú ý khác là SK-129 cũng có thể ngăn chặn sự tương tác có hại với các protein thần kinh khác có liên quan mật thiết đến bệnh Alzheimer. Tác động kép này giúp tăng tiềm năng ứng dụng của phân tử trong việc điều trị các bệnh lý thần kinh phức tạp.

Dù vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu trước khi có thể ứng dụng trong lâm sàng, giới khoa học đánh giá đây là bước tiến quan trọng trong nỗ lực tìm kiếm phương pháp điều trị hiệu quả cho các bệnh thoái hóa thần kinh mà hiện vẫn chưa có cách chữa khỏi.