Đây là đánh giá trong giai đoạn 2 của một thử nghiệm lâm sàng tiêu chuẩn vàng về Ambroxol, một thành phần giúp tiêu đờm phổ biến trong siro và viên ngậm trị ho tại châu Âu nhưng chưa được phê duyệt ở Mỹ, Canada hay Australia.

Trong nghiên cứu được công bố trên tạp chí JAMA Neurology, 47 bệnh nhân mắc chứng thoái hóa thần kinh do Parkinson đã được tham gia thử nghiệm. Trong đó, 22 người tham gia được dùng Ambroxol liều cao hàng ngày suốt một năm đã không cho thấy dấu hiệu xấu đi của các triệu chứng thần kinh quan trọng. Ngược lại, nhóm 25 bệnh nhân dùng giả dược lại có mức độ triệu chứng xấu tăng trung bình 3,37 điểm, trong khi nhóm Ambroxol lại cho thấy mức giảm 2,45 điểm trên thang đánh giá.

Mặc dù điểm nhận thức về trí nhớ và ngôn ngữ giữa hai nhóm là tương đương nhau, song những người dùng Ambroxol duy trì được sự ổn định về các triệu chứng hoang tưởng, ảo giác, lo âu, thờ ơ và rối loạn vận động. Nhóm những người này cũng có tỷ lệ bị té ngã thấp hơn.

Đáng chú ý, ở một số bệnh nhân mang biến thể gen GBA1, vốn làm tăng nguy cơ Parkinson và giảm hoạt động enzyme Glucocerebrosidase (GCase), việc sử dụng Ambroxol cho thấy khả năng cải thiện nhận thức. Tuy nhiên theo nhóm nghiên cứu, sẽ cần thêm nghiên cứu để có thể đưa ra kết luận cụ thể.

Các nghiên cứu gần đây đã phát hiện hợp chất Ambroxol có thể làm tăng hoạt động enzyme GCase lên gấp 1,5 lần, góp phần hạn chế sự tích tụ protein bất thường trong não, đây vốn là yếu tố liên quan đến chứng thoái hóa thần kinh.

Dù không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng, một số người tham gia gặp vấn đề tiêu hóa nhẹ đến trung bình và phải ngừng thử nghiệm.

“Mục tiêu của chúng tôi là thay đổi tiến trình của chứng sa sút trí tuệ do Parkinson. Kết quả bước đầu này mang lại hy vọng và nền tảng vững chắc cho các nghiên cứu lớn hơn”, nhà thần kinh học Stephen Pasternak thuộc Đại học Western (Canada), cho biết.

Với khả năng vượt qua hàng rào máu não, Ambroxol được kỳ vọng trong việc điều trị nhiều bệnh lý thoái hóa thần kinh khác như xơ cứng teo cơ một bên (ALS), bệnh Gaucher, viêm thần kinh hay tổn thương tủy sống. Tuy vậy, các chuyên gia nhấn mạnh cần thêm nhiều thử nghiệm lâm sàng để kiểm chứng giả thuyết này.

“Những phát hiện này cho thấy Ambroxol có khả năng bảo vệ chức năng não, đặc biệt ở những người mang nguy cơ di truyền cao”, Pasternak nhận định. “Nếu loại thuốc này phát huy hiệu quả, nó có thể mở ra hướng điều trị mới, mang lại hy vọng cải thiện cuộc sống người bệnh”.