Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã phê duyệt thuốc Hibsago, một loại thuốc chứa hoạt chất bepirovirsen, trong điều trị cho những người mắc viêm gan B mạn tính.

Là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây xơ gan và ung thư gan, viêm gan B mạn tính ảnh hưởng đến hơn 250 triệu người trên thế giới và gây ra hơn một triệu ca tử vong mỗi năm. Các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu giúp ức chế virus, khiến nhiều bệnh nhân phải dùng thuốc kháng virus trong thời gian dài.

Thuốc Hibsago được kỳ vọng tạo ra bước tiến trong điều trị căn bệnh này. Theo FDA, thuốc giúp một số bệnh nhân duy trì khả năng kiểm soát virus sau khi kết thúc liệu trình điều trị, thay vì phải sử dụng thuốc kháng virus liên tục như trước.

Hiệu quả của thuốc đã được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III thuộc chương trình B-Well. Kết quả cho thấy 24% bệnh nhân được điều trị bằng Hibsago đáp ứng các tiêu chí để ngừng sử dụng những thuốc điều trị viêm gan B hiện tại.

Sau 24 tuần kể từ khi ngừng toàn bộ liệu pháp điều trị, 19% bệnh nhân vẫn duy trì khả năng kiểm soát virus, đồng thời không phát hiện được kháng nguyên bề mặt virus viêm gan B (HBsAg) trong máu. Trong khi đó, không có bệnh nhân nào thuộc nhóm dùng giả dược đáp ứng các tiêu chí để ngừng điều trị theo đánh giá của nghiên cứu.

Các kết quả này cho thấy một số bệnh nhân có thể đạt được trạng thái được gọi là “chữa khỏi về mặt chức năng”. Đây không phải là việc loại bỏ hoàn toàn virus khỏi cơ thể, mà là tình trạng vật liệu di truyền của virus và HBsAg không còn được phát hiện theo các tiêu chí đánh giá trong ít nhất 24 tuần sau khi ngừng điều trị. Khi đó, cơ thể có thể duy trì khả năng kiểm soát virus mà không cần tiếp tục dùng thuốc.

Tuy nhiên, không phải tất cả bệnh nhân viêm gan B mạn tính đều phù hợp với phương pháp điều trị này. Theo thông tin được công bố, những người được xem xét điều trị bằng thuốc này phải đáp ứng điều kiện là không bị xơ gan và đã dùng một số liệu pháp kháng virus nhất định trong ít nhất 6 tháng. Kết quả thử nghiệm cũng cho thấy tỷ lệ đạt trạng thái chữa khỏi về mặt chức năng là 19% ở nhóm bệnh nhân trưởng thành có nồng độ HBsAg không vượt quá 3.000 IU/ml.

FDA đánh giá Hibsago là một bước tiến so với các phương pháp điều trị hiện hành, vốn chủ yếu tập trung vào việc ức chế virus trong thời gian dài. Việc phê duyệt thuốc được thực hiện theo các cơ chế Đánh giá Ưu tiên và chỉ định Liệu pháp Đột phá của cơ quan này.

Đại diện hãng dược phẩm GSK, đơn vị phát triển thuốc, cho biết liệu trình điều trị kéo dài 6 tháng có thể mang lại cơ hội kiểm soát virus lâu dài cho một bộ phận bệnh nhân. Thuốc cũng có lựa chọn tự tiêm sau liều đầu tiên, tạo thuận lợi cho người bệnh trong quá trình điều trị.

Theo các chuyên gia, khả năng đạt được trạng thái chữa khỏi về mặt chức năng là mục tiêu được theo đuổi từ lâu trong điều trị viêm gan B mạn tính. Dù kết quả hiện tại mới cho thấy lợi ích ở một nhóm bệnh nhân nhất định, phương pháp này vẫn mở ra triển vọng giảm sự phụ thuộc vào thuốc kháng virus kéo dài và hạn chế nguy cơ biến chứng gan trong tương lai.