Theo thông báo từ Trung tâm Ung thư Bahrain, nước này mới đây đã trở thành quốc gia đầu tiên ngoài Mỹ điều trị thành công chứng bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) bằng Casgevy - công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên được cấp phép trên thế giới, đánh dấu cột mốc quan trọng trong lĩnh vực điều trị bệnh rối loạn máu di truyền, mang lại hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn cầu.

Casgevy là sản phẩm hợp tác giữa hai công ty dược phẩm tiên phong Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics. Đây là những đơn vị hàng đầu trong công nghệ CRISPR/Cas9, một bước đột phá từng giúp các nhà khoa học giành giải Nobel Hóa học năm 2020.

Liệu pháp này được kỳ vọng sẽ trở thành phương pháp điều trị hiệu quả cho hai căn bệnh rối loạn máu di truyền nghiêm trọng: Bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) gây biến dạng hồng cầu, làm tắc nghẽn mạch máu và dẫn đến nhiều biến chứng nguy hiểm và bệnh tan máu bẩm sinh beta-thalassemia (TDT) phụ thuộc truyền máu khiến cơ thể không thể sản xuất đủ hemoglobin bình thường, đòi hỏi bệnh nhân phải truyền máu suốt đời.

Theo Bộ trưởng Y tế Bahrain, bà Jaleela bint Al Sayed Jawad Hasan, thành tựu này phản ánh cam kết của nước này trong việc đưa các tiến bộ y học vào thực tiễn điều trị. “Thông qua hợp tác với các tổ chức y tế quốc tế, chúng tôi đang hiện thực hóa sứ mệnh mang đến liệu pháp điều trị thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân, đồng thời định vị Bahrain là trung tâm y tế tiên tiến", bà cho biết.

Năm 2023, Bahrain trở thành quốc gia thứ hai trên thế giới (sau Anh) và là nước đầu tiên tại Trung Đông phê duyệt Casgevy để điều trị SCD và TDT. Quy trình điều trị bao gồm nhiều bước phức tạp, như kích thích tủy xương để sản xuất số lượng lớn tế bào gốc, chỉnh sửa gene trong tế bào nhằm tạo ra hồng cầu chứa hemoglobin bình thường, truyền lại tế bào đã chỉnh sửa vào cơ thể bệnh nhân sau khi đảm bảo tính an toàn.

Ông Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, người đứng đầu Dịch vụ Y tế Hoàng gia Bahrain, nhận định rằng thành tựu này không chỉ mang lại hy vọng cho bệnh nhân mắc các rối loạn máu di truyền, mà còn chứng minh sự tập trung của Bahrain vào đổi mới y học.

Trong khi đó, Giám đốc điều hành Trung tâm Ung thư Bahrain, ông Edward Rowland, khẳng định việc triển khai liệu pháp CRISPR tại nước này thể hiện chiến lược ứng dụng công nghệ tiên tiến và hợp tác quốc tế. Ông bày tỏ niềm tự hào khi đội ngũ y tế Bahrain có thể cung cấp giải pháp điều trị đột phá không chỉ cho bệnh nhân trong nước mà còn trên quy mô toàn cầu.

Thành công của Bahrain trong lĩnh vực chỉnh sửa gene đang mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn máu, đồng thời củng cố vị thế của quốc gia này trên bản đồ y học thế giới.