Ngày 9/6, công ty công nghệ sinh học Life Biosciences có trụ sở tại Boston (Mỹ) cho biết bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm liệu pháp thử nghiệm mang tên ER-100. Đây được xem là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người sử dụng công nghệ tái lập trình biểu hiện gen, vốn được nhiều nhà khoa học đánh giá là một trong những hướng đi đầy hứa hẹn nhất của ngành nghiên cứu trường thọ.

Theo Life Biosciences, liệu pháp này nhằm "huấn luyện" các tế bào già cỗi hoạt động theo cách trẻ trung hơn, qua đó phục hồi chức năng của các mô bị suy giảm do tuổi tác.

Bước tiến mới trong cuộc đua chống lão hóa

Trong giai đoạn đầu, mũi tiêm được đưa trực tiếp vào mắt của một bệnh nhân mắc bệnh tăng nhãn áp. Trong vòng 6 tháng tới, các nhà nghiên cứu sẽ theo dõi hiệu quả điều trị cũng như các nguy cơ về an toàn trước khi mở rộng thử nghiệm.

Ông Jerry McLaughlin, Giám đốc điều hành Life Biosciences, nhận định đây có thể là một bước ngoặt không chỉ đối với công ty mà còn với toàn bộ lĩnh vực y học.

"Chúng tôi đang hướng tới khả năng phục hồi chức năng và đảo ngược bệnh tật ở cấp độ rất cơ bản trong cơ thể", ông cho biết.

Nếu thành công, công nghệ này có thể mở đường cho thế hệ liệu pháp mới giúp làm chậm hoặc đảo ngược những thay đổi sinh học liên quan đến tuổi tác, thay vì chỉ điều trị triệu chứng của từng bệnh riêng lẻ.

Khái niệm tái lập trình tế bào bắt nguồn từ công trình đột phá của nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka vào năm 2007.

Ông đã phát hiện 4 loại protein đặc biệt, được gọi là "các yếu tố Yamanaka", có khả năng đưa tế bào trưởng thành trở về trạng thái giống tế bào gốc. Thành tựu này đã mang về cho ông giải Nobel Y học năm 2012.

Từ đó, các nhà nghiên cứu tìm cách tái lập trình một phần tế bào già mà không xóa bỏ hoàn toàn chức năng vốn có của chúng. Mục tiêu là giúp tế bào hoạt động khỏe mạnh hơn, chống chịu tốt hơn với quá trình lão hóa nhưng vẫn duy trì vai trò sinh học ban đầu.

Các nghiên cứu trước đây trên chuột và khỉ đã cho thấy nhiều kết quả tích cực, song đây là lần đầu tiên công nghệ được thử nghiệm trên người.

Cuộc đua thu hút hàng tỷ USD đầu tư

Tiềm năng của công nghệ tái lập trình tế bào đang thu hút sự quan tâm lớn từ giới công nghệ và dược phẩm.

Nhiều doanh nhân nổi tiếng như tỷ phú Amazon Jeff Bezos và CEO của OpenAI Sam Altman đã đầu tư vào các công ty nghiên cứu chống lão hóa. Trong khi đó, các tập đoàn dược phẩm lớn như Eli Lilly và Merck cũng đang rót vốn vào lĩnh vực này.

Life Biosciences hiện dự kiến tuyển dưới 20 bệnh nhân mắc bệnh tăng nhãn áp hoặc bệnh thần kinh thị giác do thiếu máu cục bộ để tham gia thử nghiệm giai đoạn đầu tại nhiều trung tâm y khoa ở Mỹ.

Một trong những người đặt nền móng cho dự án là nhà di truyền học David Sinclair, nhân vật nổi tiếng trong giới nghiên cứu trường thọ. Dù không còn trực tiếp điều hành công ty, những nghiên cứu của ông đã góp phần định hình hướng phát triển của liệu pháp mới.

Tiềm năng lớn nhưng vẫn tiềm ẩn rủi ro

Các chuyên gia nhận định nếu tái lập trình tế bào được chứng minh là an toàn và hiệu quả, ứng dụng của công nghệ này có thể vượt xa việc điều trị bệnh về mắt.

Trong tương lai, phương pháp này có thể được sử dụng để cải thiện chức năng cơ bắp, gan, hệ thần kinh và nhiều cơ quan khác, qua đó kéo dài thời gian sống khỏe mạnh của con người.

Tuy nhiên, nguy cơ lớn nhất vẫn là ung thư. Hai trong số 4 yếu tố Yamanaka có liên quan đến khả năng phân chia tế bào không kiểm soát, vốn là đặc điểm của tế bào ung thư. Một số nghiên cứu trên động vật từng ghi nhận hiện tượng hình thành khối u sau quá trình tái lập trình.

Để giảm thiểu rủi ro, Life Biosciences chỉ sử dụng 3 trong 4 yếu tố Yamanaka và loại bỏ yếu tố có liên quan mạnh nhất đến ung thư. Ngoài ra, liệu pháp còn được thiết kế với cơ chế "bật/tắt" thông qua thuốc kháng sinh doxycycline. Nếu xuất hiện dấu hiệu bất thường, bệnh nhân có thể ngừng thuốc để dừng quá trình tái lập trình tế bào.

Ông Brian Kennedy, Giám đốc Trung tâm Trường thọ khỏe mạnh thuộc Hệ thống Y tế Đại học Quốc gia Singapore, cho rằng công nghệ này có tiềm năng tạo ra tác động lớn đối với quá trình lão hóa. Tuy nhiên, ông vẫn thận trọng trước câu hỏi liệu giới khoa học đã thực sự hiểu đủ về cơ chế này để triển khai an toàn trên người hay chưa.

Theo các chuyên gia, việc thử nghiệm trên người đầu tiên được thực hiện ở mắt là lựa chọn hợp lý bởi đây là cơ quan tương đối tách biệt với phần còn lại của cơ thể, giúp hạn chế nguy cơ tác dụng phụ. Dù vậy, cần thêm nhiều năm nghiên cứu trước khi có thể xác định liệu công nghệ tái lập trình tế bào có thực sự trở thành "thuốc đảo ngược lão hóa" hay không.