Chứng bệnh bạch biến làm da mất sắc tố, gây ảnh hưởng tâm lý người bệnh (Ảnh: Hanen BOUBAHRI/Unsplash)

Trong một nghiên cứu đăng trên tạp chí The Lancet, nhóm các nhà nghiên cứu đã thực hiện những thử nghiệm nhằm đánh giá hiệu quả của một loại thuốc mang tên Upadacitinib trên 614 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc chứng bạch biến thể không phân đoạn, dạng phổ biến nhất của chứng bệnh này. Thử nghiệm được tiến hành tại 138 cơ sở ở 18 quốc gia.

Những người tham gia được phân ngẫu nhiên để uống 15 mg upadacitinib hoặc giả dược mỗi ngày trong vòng 48 tuần. Kết quả cho thấy, ở thử nghiệm thứ nhất, 25% bệnh nhân dùng thuốc đã phục hồi ít nhất 75% sắc tố bị mất trên khuôn mặt, trong khi tỷ lệ này ở nhóm giả dược là 6%. Thử nghiệm thứ hai ghi nhận kết quả tương tự, với tỷ lệ lần lượt là 23% và 7%.

Hiệu quả cũng được ghi nhận tại các vùng da khác trên cơ thể. Khoảng 19-21% bệnh nhân dùng upadacitinib đã phục hồi ít nhất một nửa sắc tố tại các vùng bị ảnh hưởng, cao hơn đáng kể so với mức 6% ở nhóm giả dược.

Điều đáng chú ý là khoảng 14% bệnh nhân điều trị bằng thuốc trong cả hai thử nghiệm đã phục hồi ít nhất 90% sắc tố bị mất trên khuôn mặt, trong khi tỷ lệ này ở nhóm giả dược chỉ khoảng 2-3%.

Chứng bệnh bạch biến xảy ra khi hệ miễn dịch tấn công nhầm các tế bào sản xuất sắc tố da, khiến các mảng da trắng xuất hiện trên cơ thể. Mặc dù đây là tình trạng không lây nhiễm nhưng bệnh làm ảnh hưởng đáng kể đến tâm lý và chất lượng cuộc sống của người bệnh.

Thuốc Upadacitinib thuộc nhóm thuốc ức chế Janus Kinase (JAK), nhóm enzyme đóng vai trò quan trọng trong việc dẫn truyền tín hiệu miễn dịch và phản ứng. Với tác dụng điều chỉnh một phần phản ứng miễn dịch trên toàn bộ cơ thể, thuốc upadacitinib có thể giúp người bị bạch biến diện rộng có thêm lựa chọn thuận tiện hơn thay vì những phương pháp điều trị hiện tại như phải thoa thuốc trên nhiều vùng da hoặc điều trị bằng ánh sáng trong thời gian dài.

Nhóm nghiên cứu cũng nhấn mạnh rằng không phải tất cả bệnh nhân đáp ứng tốt với quá trình điều trị bằng thuốc, phần lớn người bệnh vẫn chưa đạt mức phục hồi sắc tố theo các tiêu chí chính sau 48 tuần.

Các tác dụng phụ thường gặp gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, mụn trứng cá, đau đầu và viêm mũi họng. Một số bệnh nhân mắc zona, trong khi các biến cố sức khỏe nghiêm trọng cũng được ghi nhận.

Các nhà nghiên cứu cho biết cần tiếp tục theo dõi dài hạn để đánh giá độ bền vững của sắc tố phục hồi, cũng như các nguy cơ hiếm gặp hoặc xuất hiện sau thời gian điều trị kéo dài. Hiện vẫn chưa rõ màu da có thể duy trì sau khi người bệnh ngừng sử dụng thuốc hay không.

Thuốc upadacitinib đã được Liên minh châu Âu phê duyệt cho một số bệnh nhân bạch biến từ 12 tuổi trở lên. Tuy nhiên, tình trạng cấp phép sử dụng loại thuốc này vẫn còn khác nhau giữa các quốc gia.