Ảnh minh họa

Trong vài năm trở lại đây, cụm từ CAR-T xuất hiện dày đặc trên truyền thông và mạng xã hội, thường đi kèm những lời ca ngợi như “đột phá”, “hy vọng cuối cùng” hay thậm chí “chữa khỏi ung thư”. Nhưng  theo ThS.BS Nguyễn Duy Anh, Trung tâm Ung bướu, Xạ trị và Y học hạt nhân Quốc tế (Bệnh viện Đa khoa Phương Đông), để hiểu đúng về phương pháp này, cần nhìn nhận đầy đủ cả giá trị lẫn giới hạn của nó.

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) không phải là thuốc theo nghĩa truyền thống, mà là một liệu pháp miễn dịch cá thể hóa. Quy trình bắt đầu bằng việc thu thập tế bào T một thành phần quan trọng của hệ miễn dịch từ chính máu người bệnh. Trong phòng thí nghiệm, các tế bào này được chỉnh sửa gene để mang thụ thể đặc hiệu, có khả năng nhận diện kháng nguyên trên bề mặt tế bào ung thư.

Sau khi được “lập trình lại”, tế bào T được nhân lên với số lượng lớn rồi truyền trở lại cơ thể. Khi lưu hành trong máu, chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ác tính mang kháng nguyên mục tiêu.

Chính tính cá thể hóa giúp CAR-T đạt hiệu quả cao ở những trường hợp phù hợp. Tuy nhiên, đây cũng là yếu tố khiến quy trình điều trị phức tạp, đòi hỏi hạ tầng công nghệ cao và chi phí lớn.

Theo bác sĩ Nguyễn Duy Anh, CAR-T hiện chưa phải phương pháp điều trị phổ biến cho tất cả các loại ung thư. Trên thực tế, liệu pháp này chủ yếu được chỉ định cho một số ung thư máu, thường trong bối cảnh bệnh đã kháng trị hoặc tái phát sau nhiều phác đồ khác.

Những bệnh lý có nhiều bằng chứng về hiệu quả của CAR-T gồm bạch cầu cấp dòng lympho tế bào B (đặc biệt ở trẻ em và người trẻ), lymphoma tế bào B lớn lan tỏa và đa u tủy. Ngay cả trong các bệnh này, không phải bệnh nhân nào cũng đủ điều kiện điều trị.

Việc chỉ định phụ thuộc vào nhiều yếu tố: tế bào ung thư có biểu hiện kháng nguyên mục tiêu hay không, tình trạng toàn thân, đặc điểm sinh học của khối u và tiền sử điều trị. Vì vậy, CAR-T chỉ được xem xét khi người bệnh đáp ứng tiêu chuẩn chặt chẽ.

Điểm khiến giới chuyên môn đánh giá cao CAR-T là tỷ lệ đáp ứng đáng kể ở nhóm bệnh nhân được lựa chọn phù hợp. Nhiều nghiên cứu ghi nhận tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn cao, một số trường hợp duy trì ổn định trong nhiều năm. Với những bệnh nhân từng rơi vào tình huống gần như không còn lựa chọn điều trị, CAR-T thực sự mang lại cơ hội mới.

Tuy nhiên, hiệu quả này không đồng nghĩa với khả năng “chữa khỏi” ung thư trong mọi trường hợp. Nguy cơ tái phát vẫn tồn tại, và người bệnh cần được theo dõi lâu dài sau điều trị.

Bên cạnh đó, CAR-T là một trong những liệu pháp tốn kém nhất hiện nay. Chi phí có thể lên tới hàng tỷ đồng cho mỗi ca, bao gồm toàn bộ quy trình thu thập tế bào, chỉnh sửa gene, nuôi cấy, truyền trở lại cơ thể và theo dõi chuyên sâu sau điều trị.

Đáng lưu ý, phương pháp này tiềm ẩn những tác dụng phụ nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng, thường xuất hiện trong những ngày đầu sau truyền tế bào. Phổ biến nhất là hội chứng giải phóng cytokine phản ứng viêm toàn thân do hệ miễn dịch hoạt hóa quá mức và độc tính thần kinh, có thể gây lú lẫn, co giật hoặc hôn mê. Vì vậy, CAR-T chỉ được triển khai tại các trung tâm chuyên sâu, có đầy đủ năng lực hồi sức và theo dõi sát người bệnh.

CAR-T là thành tựu đáng ghi nhận, phản ánh xu hướng điều trị ung thư theo hướng chính xác và cá thể hóa. Trong phạm vi chỉ định phù hợp, liệu pháp này có thể mang lại lợi ích lớn cho người bệnh.

Tuy nhiên, việc gọi CAR-T là phương pháp “chữa khỏi ung thư” dễ tạo ra kỳ vọng thiếu thực tế. Đây là lựa chọn điều trị có hiệu quả cao nhưng trong nhóm bệnh hẹp, đi kèm chi phí lớn và rủi ro đáng kể.

Nhìn nhận đúng vai trò của CAR-T không làm giảm giá trị của tiến bộ khoa học này, mà giúp người bệnh và gia đình có quyết định sáng suốt, dựa trên thông tin đầy đủ và cân nhắc thận trọng giữa lợi ích và nguy cơ.