Nhóm nghiên cứu tại Viện Công nghệ Massachusetts MIT, dẫn đầu bởi nhà khoa học Vikash Chauhan thuộc Viện Nghiên cứu Ung thư Koch đã tinh chỉnh các protein cốt lõi trong hệ thống chỉnh sửa gene, tạo ra công cụ mới có độ chính xác vượt trội. Theo báo cáo, phiên bản này giúp giảm lỗi gấp 60 lần so với phương pháp hiện tại, đánh dấu bước tiến quan trọng trong lĩnh vực chỉnh sửa di truyền.

Theo công bố trên tạp chí Nature, công nghệ này được phát triển dựa trên kỹ thuật tiên tiến prime editing ra đời năm 2019, cho phép thay thế các đoạn ADN bị lỗi bằng trình tự lành mạnh mà không cần cắt đứt cả hai mạch ADN. Prime editing từng được xem là một trong những công cụ chỉnh sửa gene hứa hẹn nhất, nhưng vẫn còn nguy cơ gây ra những biến đổi nhỏ trong ADN, đôi khi dẫn tới biến chứng không mong muốn.

Giáo sư Phillip Sharp, Viện sĩ danh dự của MIT và là đồng tác giả cao cấp của nghiên cứu, nhận định: “Cách tiếp cận mới không làm phức tạp hệ thống hay thêm bước trung gian, nhưng tạo ra kết quả chỉnh sửa chính xác hơn rất nhiều, giảm đáng kể các đột biến ngoài ý muốn”.

Với phương pháp cải tiến này, nhóm MIT đã giảm tỷ lệ sai sót trong prime editing từ khoảng 1/7 xuống 1/101, và trong chế độ chỉnh sửa chính xác cao hơn, từ 1/122 xuống 1/543. Phiên bản mới được đặt tên là vPE (variant Prime Editor). Khi thử nghiệm trên tế bào người và chuột, vPE cho thấy độ chính xác cao nhất từng ghi nhận trong lĩnh vực chỉnh sửa gene.

Giáo sư Robert Langer, đồng tác giả nghiên cứu, cho biết: “Cũng như với bất kỳ loại thuốc nào, điều quan trọng là hiệu quả cao nhưng tác dụng phụ phải ở mức thấp nhất. Với chỉnh sửa gene, đây là bước tiến giúp phương pháp trở nên an toàn và khả thi hơn nhiều”.

Hiện nhóm đang tiếp tục tối ưu hóa hiệu quả của công cụ vPE và nghiên cứu cách đưa công cụ đến đúng mô, cơ quan cần điều trị. Đây được xem là một trong những thách thức lớn nhất của liệu pháp gene hiện nay.

“Công cụ này không chỉ mở rộng khả năng điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp, mà còn hữu ích trong nghiên cứu cơ bản, giúp các nhà khoa học hiểu rõ hơn cách tế bào phát triển, phản ứng với thuốc hay tiến hóa trong ung thư”, ông Chauhan nhấn mạnh.