Ảnh minh họa: AI

Các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Y khoa Mayo Clinic (Mỹ) vừa ghi nhận những kết quả đầy triển vọng khi thử nghiệm liệu pháp tế bào CAR-T trên bệnh nhân mắc hội chứng người cứng (SPS), một bệnh tự miễn hiếm gặp gây co cứng cơ và ảnh hưởng nghiêm trọng đến khả năng vận động.

Hội chứng người cứng tác động đến hệ thần kinh trung ương, khiến cơ thể thường xuyên bị co cứng và xuất hiện những cơn co thắt cơ đau đớn. Người bệnh có thể gặp khó khăn khi đi lại, đứng vững và thực hiện các hoạt động sinh hoạt hằng ngày. Hiện chưa có phương pháp điều trị khỏi hoàn toàn căn bệnh này.

Trong nghiên cứu mới, các bác sĩ sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T, vốn được ứng dụng trong điều trị một số bệnh ung thư. Phương pháp này lấy tế bào T từ chính cơ thể người bệnh, sau đó biến đổi gene để chúng có khả năng nhận diện và tiêu diệt các tế bào miễn dịch gây bệnh.

Theo kết quả công bố trên tạp chí y khoa JAMA Neurology, một số bệnh nhân tham gia thử nghiệm đã có những cải thiện đáng kể về khả năng vận động và chất lượng cuộc sống. Những người trước đây phải nhờ người thân hỗ trợ trong các sinh hoạt cơ bản nay có thể tự đi lại, trở lại làm việc và tham gia các hoạt động yêu thích.

Bác sĩ Anastasia Zekeridou, nhà thần kinh học và nghiên cứu viên tại Mayo Clinic, cho biết mức độ cải thiện ở một số bệnh nhân là điều đặc biệt đáng chú ý. Bà nhận định các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu giúp kiểm soát triệu chứng, trong khi việc phục hồi khả năng vận động như trước khi mắc bệnh rất hiếm gặp.

Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu nhấn mạnh cần tiếp tục theo dõi để xác định liệu những cải thiện này có duy trì lâu dài hay không.

Một trong những bệnh nhân tham gia thử nghiệm là Jonathan Walden. Trước điều trị, ông gặp khó khăn ngay cả khi đi lại và thực hiện các hoạt động sinh hoạt cơ bản, thường xuyên cần sự hỗ trợ của gia đình. Sau khi sử dụng CAR-T, ông đã có thể trở lại làm việc, đi săn và câu cá. Ông cho biết chưa gặp lại cơn co thắt nào kể từ khi được điều trị.

Bệnh nhân khác là Shari St Germain cũng ghi nhận tiến triển tích cực. Trước đó, cô thường xuyên bị chuột rút chân dữ dội, cứng cơ và mất thăng bằng khi đi lại. Sau điều trị, cô có thể tập đi bộ trên máy chạy bộ, điều mà trước đây cô khó thực hiện.

Bác sĩ Sean Pittock, Trưởng khoa Thần kinh học tại Mayo Clinic, đánh giá kết quả nghiên cứu mở ra triển vọng ứng dụng liệu pháp CAR-T trong điều trị các bệnh thần kinh tự miễn. Theo ông, phương pháp này có thể mang lại thêm lựa chọn cho những bệnh nhân mắc các bệnh lý hiện còn hạn chế về phương pháp điều trị hiệu quả.

Hội chứng người cứng từng được công chúng chú ý khi nữ danh ca Céline Dion thông báo mắc bệnh vào tháng 12/2022. Căn bệnh đã gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến sinh hoạt hằng ngày và khả năng ca hát của bà.

Các nhà nghiên cứu cho rằng kết quả ban đầu là tín hiệu đáng khích lệ, nhưng cần thêm thời gian và nghiên cứu để đánh giá đầy đủ hiệu quả cũng như độ an toàn của liệu pháp CAR-T đối với hội chứng người cứng.