Thông thường trong các ca ghép tủy, bước đầu tiên luôn là “dọn sạch” tủy bệnh để nhường chỗ cho tế bào khỏe mạnh từ người hiến. Từ trước đến nay, quá trình này thường dựa vào hóa trị hoặc xạ trị liều cao vốn gây ra nhiều tác dụng phụ nghiêm trọng như buồn nôn, rụng tóc, suy giảm miễn dịch, và có thể để lại di chứng lâu dài như vô sinh, tổn thương gan hoặc thận.

Tuy nhiên theo nghiên cứu mới công bố trên Nature Medicine, nhóm nghiên cứu tại Trường Y khoa Stanford (Mỹ) đã chứng minh một loại thuốc kháng thể thử nghiệm mang tên briquilimab, do công ty Jasper Therapeutics phát triển, có thể thay thế phương pháp truyền thống.

Loại thuốc này nhắm tới một protein kiểm soát sự phát triển của tế bào gốc tạo máu có tên CD117, từ đó loại bỏ tủy bệnh mà không gây độc tính.

Thử nghiệm ban đầu được thực hiện trên 3 trẻ em mắc chứng thiếu máu Fanconi – một rối loạn di truyền hiếm gặp. Mỗi bệnh nhi chỉ cần truyền briquilimab một lần, trước khi ghép tế bào gốc 12 ngày. Sau 30 ngày, tủy xương của các em đã được thay thế gần như hoàn toàn bằng tế bào khỏe mạnh từ người hiến.

Điều đáng chú ý, các ca ghép đều sử dụng tế bào gốc từ chính cha hoặc mẹ của bệnh nhi vốn hiếm khi phù hợp hoàn toàn về gene với con. Để khắc phục nguy cơ thải ghép, các nhà khoa học đã loại bỏ tế bào miễn dịch trong tủy hiến tặng, nhờ vậy tế bào mới có thể phát triển ổn định.

Hai năm sau ghép, cả 3 bệnh nhi đều duy trì gần 100% tế bào tủy từ người hiến và hiện vẫn khỏe mạnh.

Nhóm nghiên cứu hiện mở rộng thử nghiệm trên nhiều bệnh nhi khác mắc chứng thiếu máu Fanconi, đồng thời dự kiến áp dụng phương pháp này cho các bệnh di truyền khác cần ghép tủy.

Ngoài ra, một nhóm nghiên cứu khác tại Stanford cũng đang đánh giá khả năng dùng briquilimab cho những bệnh nhân ung thư cao tuổi, những người không đủ sức chịu đựng hóa trị hoặc xạ trị liều mạnh do quá yếu hay nhiều bệnh lý.

Nếu các thử nghiệm tiếp theo thành công, briquilimab có thể trở thành bước ngoặt lớn trong ghép tủy, giúp nhiều bệnh nhân, đặc biệt là trẻ em, thoát khỏi gánh nặng của các phác đồ điều trị độc hại.