Nghiên cứu công bố trên tạp chí Nature Communications cho thấy, nhóm nghiên cứu đã chỉnh sửa gen loài giun móc Ancylostoma ceylanicum để chúng tạo ra các kháng thể giúp trung hòa tetrodotoxin, loại độc tố thần kinh cực mạnh có trong cá nóc.

Đây là lần đầu tiên các nhà nghiên cứu đã chứng minh được khả năng sử dụng ký sinh trùng như một “nhà máy sinh học sống” để sản xuất thuốc liên tục ngay trong cơ thể vật chủ.

Nghiên cứu được tài trợ bởi Bộ Quốc phòng Mỹ với mục tiêu phát triển các biện pháp bảo vệ binh sĩ trước các mối đe dọa hóa học và sinh học, trong đó có độc tố thần kinh tetrodotoxin.

Theo đồng tác giả Alex Loukas, Giám đốc Viện Sức khỏe và Y học nhiệt đới Úc thuộc Đại học James Cook, công nghệ này không chỉ giới hạn ở các chất kháng độc. Trong tương lai, những con giun được chỉnh sửa gen có thể sản xuất nhiều loại thuốc khác nhau để điều trị các bệnh mạn tính như tiểu đường tuýp 2, hội chứng ruột kích thích hay các bệnh viêm đường tiêu hóa.

Từ ký sinh trùng thành công cụ điều trị

Giun móc là một trong những ký sinh trùng lâu đời nhất của loài người, hiện lây nhiễm cho hơn 400 triệu người trên thế giới, chủ yếu tại các vùng nhiệt đới.

Loài giun này bám vào thành ruột để hút máu và đồng thời tiết ra nhiều hợp chất có tác dụng chống viêm, ức chế miễn dịch nhằm tránh bị cơ thể đào thải. Chính khả năng tiết các phân tử sinh học liên tục trong thời gian dài đã khiến chúng trở thành đối tượng nghiên cứu hấp dẫn.

“Giun móc đã trải qua hàng triệu năm tiến hóa để tồn tại lâu dài trong cơ thể vật chủ và vận chuyển các phân tử từ cơ thể chúng sang cơ thể người”, nữ giáo sư Makedonka Mitreva thuộc Trường Y Đại học Washington ở St. Louis cho biết.

Trước đây, các nhà khoa học đã phát hiện những hợp chất tự nhiên do giun móc tiết ra có tiềm năng hỗ trợ điều trị các rối loạn chuyển hóa, bệnh celiac và tiểu đường tuýp 2. Tuy nhiên, nghiên cứu mới đã đưa ý tưởng này tiến xa hơn.

“Chúng tôi đã đặt câu hỏi: Điều gì sẽ xảy ra nếu chúng ta có thể bổ sung thêm một phân tử có ích cho việc điều trị của con người vào hàng nghìn hợp chất mà giun vốn đã tiết ra? Kết quả cho thấy đây không còn chỉ là ý tưởng trên lý thuyết”, bà Mitreva nói.

Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, nhóm nghiên cứu đã chèn vào bộ gen của giun một đoạn ADN mã hóa kháng thể có khả năng chống lại tetrodotoxin.

Sau đó, nhóm đã đưa từ 80 đến 100 ấu trùng giun đã được chỉnh sửa gen vào cơ thể chuột hamster. Khi trưởng thành trong ruột vật chủ, những con giun này bắt đầu sản xuất kháng thể và giải phóng chúng vào máu.

Kết quả phân tích cho thấy, các mẫu máu lấy từ chuột nhiễm giun có khả năng trung hòa một phần độc tố tetrodotoxin trong các thử nghiệm phòng thí nghiệm, chứng minh các phân tử điều trị do giun tạo ra vẫn hoạt động hiệu quả bên trong cơ thể sống.

Tiềm năng điều trị nhiều bệnh mạn tính

Theo nhóm nghiên cứu, công nghệ này có thể được mở rộng để sản xuất nhiều loại kháng thể hoặc thuốc peptide khác nhau.

Một số ứng dụng tiềm năng gồm điều trị bệnh viêm ruột, các rối loạn miễn dịch hoặc dị ứng thực phẩm. Các nhà khoa học thậm chí cho rằng trong tương lai, giun có thể được thiết kế để tiết ra lượng cực nhỏ chất gây dị ứng nhằm giúp cơ thể dần thích nghi và giảm phản ứng dị ứng ở trẻ em.

Hiện nhóm nghiên cứu đang tìm cách kéo dài thời gian tồn tại và tăng sản lượng các phân tử điều trị do giun tiết ra để nâng cao hiệu quả điều trị.

Dù ý tưởng cố tình đưa ký sinh trùng vào cơ thể người nghe có vẻ bất thường, các nhà khoa học cho biết giun móc có “hồ sơ an toàn” khá tốt.

Sau khi xâm nhập qua da, ấu trùng di chuyển đến ruột non và phát triển thành giun trưởng thành. Chúng có thể sống nhiều năm mà không gây ảnh hưởng đáng kể đối với người khỏe mạnh. Đặc biệt, trứng giun phải phát triển bên ngoài cơ thể vật chủ nên số lượng giun trong cơ thể không tăng mất kiểm soát.

Ngoài ra, chỉ cần một liều thuốc tẩy giun thông thường là có thể loại bỏ hoàn toàn ký sinh trùng trong vòng khoảng 24 giờ.

“Nghiên cứu này mở ra một hướng tiếp cận hoàn toàn mới trong việc sản xuất và đưa các phân tử điều trị vào cơ thể”, ông Loukas nhận định.