Vào ngày 6/10, ba nhà khoa học Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell và Shimon Sakaguchi đã được trao Giải Nobel Y sinh 2025 nhờ những phát hiện mang tính đột phá về dung nạp miễn dịch ngoại vi (peripheral immune tolerance), cơ chế giúp ngăn hệ thống miễn dịch của con người tấn công chính các cơ quan trong cơ thể.

Giải mã “người gác cổng” của hệ miễn dịch

Hàng ngày, hệ thống miễn dịch của con người hoạt động không ngừng để bảo vệ cơ thể khỏi hàng nghìn loại vi khuẩn, virus và tác nhân gây bệnh khác. Tuy nhiên, nhiều vi sinh vật đã tiến hóa tinh vi đến mức có thể “ngụy trang” giống tế bào người, khiến việc phân biệt giữa “bạn” và “thù” trở nên khó khăn.

Vậy bằng cách nào cơ thể biết phải tấn công đối tượng nào và phải bảo vệ điều gì?

Câu trả lời đến từ những công trình nghiên cứu nền tảng của 3 nhà khoa học vừa đoạt giải Nobel. Họ đã phát hiện ra tế bào T điều hòa (regulatory T cells), một nhóm tế bào đặc biệt có vai trò như “người gác cổng” của hệ thống miễn dịch, đảm bảo rằng các tế bào miễn dịch không tấn công mô và cơ quan của chính cơ thể.

“Những khám phá của họ đã có tính chất quyết định đối với sự hiểu biết của chúng ta về cách thức hoạt động của hệ thống miễn dịch và lý do tại sao không phải tất cả mọi người đều mắc các bệnh tự miễn nghiêm trọng”, Olle Kämpe, Chủ tịch Ủy ban Nobel, nhận định.

Hành trình khoa học qua 3 thập kỷ

Vào năm 1995, nhà miễn dịch học người Nhật Shimon Sakaguchi đã có bước đột phá đầu tiên khi đi ngược lại quan điểm phổ biến thời bấy giờ. Khi đó, giới khoa học tin rằng khả năng “tự dung nạp”, tức hệ miễn dịch không tấn công chính cơ thể, chỉ đến từ quá trình loại bỏ các tế bào gây hại ở tuyến ức, được gọi là dung nạp trung tâm (central tolerance).

Tuy nhiên, Sakaguchi đã chứng minh hệ miễn dịch phức tạp hơn thế. Ông phát hiện ra một nhóm tế bào miễn dịch hoàn toàn mới, có nhiệm vụ ngăn chặn phản ứng tự miễn, tức giúp cơ thể không tự hủy hoại chính mình.

Đến năm 2001, hai nhà khoa học người Mỹ là Mary Brunkow và Fred Ramsdell đã tiếp nối bước tiến này khi nghiên cứu về một chủng chuột đặc biệt dễ mắc bệnh tự miễn. Họ phát hiện ra rằng nguyên nhân nằm ở đột biến trong gen Foxp3, một gen giữ vai trò thiết yếu trong điều hòa miễn dịch.

Hai nhà khoa học cũng chỉ ra rằng, khi gen Foxp3 bị đột biến ở người sẽ dẫn đến một rối loạn miễn dịch nghiêm trọng gọi là IPEX khiến cơ thể tấn công chính các mô của mình.

Hai năm sau, Sakaguchi đã liên kết các phát hiện trên, chứng minh rằng gen Foxp3 chính là “công tắc điều khiển” cho sự phát triển của các tế bào T điều hòa, nhóm tế bào mà ông từng phát hiện vào năm 1995.

Những tế bào này hoạt động như một “hệ thống giám sát nội bộ”, theo dõi và kiềm chế các tế bào miễn dịch khác, đảm bảo rằng hệ thống miễn dịch nhận ra mô của chính cơ thể là “vô hại” và không tấn công chúng.

Mở ra hướng điều trị bệnh mới

Các phát hiện của 3 nhà khoa học đã mở ra một lĩnh vực nghiên cứu hoàn toàn mới là dung nạp miễn dịch ngoại vi, góp phần thay đổi những hiểu biết về cơ chế phòng vệ của cơ thể.

Nền tảng này hiện đang được ứng dụng để phát triển liệu pháp điều trị các bệnh tự miễn, chẳng hạn như tiểu đường type 1, lupus hay viêm khớp dạng thấp, cũng như tăng hiệu quả điều trị ung thư và cấy ghép nội tạng.

Một số liệu pháp dựa trên tế bào T điều hòa đang được thử nghiệm lâm sàng, hứa hẹn tạo nên những bước tiến lớn trong y học cá nhân hóa, nơi hệ miễn dịch không còn là “con dao hai lưỡi”, mà trở thành công cụ được kiểm soát chính xác để bảo vệ sức khỏe con người.