Nhóm nghiên cứu chia sẻ, bệnh nhân bắt đầu tập luyện với kính bảo hộ trong khoảng 4 - 5 tháng sau khi tiêm ChrimsonR - một phiên bản của protein nhạy cảm với ánh sáng được tìm thấy trong tảo đơn bào. Khoảng 7 tháng sau, bệnh nhân bắt đầu thông báo về sự cải thiện thị lực của mình.

Các nhà nghiên cứu cho biết: "Bệnh nhân đã nhận biết, định vị, đếm và chạm vào" các đồ vật khác nhau bằng mắt được điều trị với sự trợ giúp của một loại kính đặc biệt. Thậm chí, người bệnh có thể nhìn thấy một cuốn sổ và những chiếc cốc đặt trên bàn trước mặt anh ta và cho biết số lượng chính xác của các đồ vật.

Kết quả trên được công bố trong một báo cáo trên tạp chí Nature Medicine vào ngày 24/5), bệnh nhân trong nghiên cứu là một người đàn ông (58 tuổi) được chẩn đoán bị mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố từ năm 18 tuổi.

Theo Viện Mắt Quốc gia Hoa Kỳ (NEI), những bệnh nhân bị viêm võng mạc sắc tố thường mang các gene lỗi do nhiều đột biến, khiến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng ở võng mạc phía sau mắt bị "hỏng".

Cải thiện thị lực nhờ liệu pháp gene từ tảo đơn bào. Ảnh: www.livescience.com

Những gene này có chức năng mã hóa các protein trong võng mạc. Tuy nhiên, ở những người mắc bệnh, các gene bị lỗi không thể tạo ra các protein đó, hoặc tạo ra các protein bất thường hoạt động sai chức năng, tạo ra các chất gây tổn hại trực tiếp đến mô võng mạc. Tình trạng này ảnh hưởng với tỷ lệ 1/4.000 người trên toàn thế giới và đôi khi có thể dẫn đến mù hoàn toàn, như đã xảy ra ở bệnh nhân 58 tuổi trong nghiên cứu nói trên.

Trong một nỗ lực để điều trị chứng mất thị lực của bệnh nhân trên này, các nhà khoa học đã chèn những gene mã hóa protein cảm nhận ánh sáng vào một loại virus đã được sửa đổi. Sau đó tiêm các vector virus đã được chỉnh sửa gene đó vào mắt của bệnh nhân. Protein, được gọi là ChrimsonR, là một phiên bản của protein nhạy cảm với ánh sáng được tìm thấy trong tảo đơn bào. ChrimsonR cho phép sinh vật đơn bào phát hiện và di chuyển về phía ánh sáng mặt trời, tạp chí MIT Technology Review thuộc Viện Công nghệ Massachusetts cho biết.

ChrimsonR thuộc dòng protein nhạy cảm với ánh sáng, được gọi là channelrhodopsins (phân họ của protein retinylidene có chức năng như các kênh ion ánh sáng, đóng vai trò là chất thụ cảm cảm giác trong tảo lục đơn bào, kiểm soát phototaxis chuyển động để phản ứng với ánh sáng) và đã được sửa đổi để phản ứng với các màu nằm trong phần cuối màu đỏ của quang phổ màu, cụ thể là ánh sáng màu hổ phách.

Thông qua việc tiêm gene ChrimsonR vào võng mạc, đặc biệt là vào tế bào hạch võng mạc (một loại tế bào thần kinh gửi tín hiệu thị giác đến não) nhóm nghiên cứu hy vọng làm cho những tế bào này nhạy cảm với ánh sáng vàng cam. Việc sử dụng kính đặc biệt sẽ thu nhận những thay đổi về cường độ ánh sáng từ môi trường và sau đó chuyển tín hiệu đó thành một hình ảnh màu hổ phách, cường độ cao được chiếu thẳng lên võng mạc của bệnh nhân với mục đích kích hoạt ChrimsonR.

Sau nhiều tháng, một lượng đáng kể ChrimsonR tích tụ trong mắt người bệnh và bắt đầu thay đổi khả năng nhìn của bệnh nhân. Cuối cùng, người đàn ông này bắt đầu cảm nhận được các loại ánh sáng với sự trợ giúp của kính bảo hộ.

Các nhà nghiên cứu cho biết: trước khi được điều trị, người bệnh không thể phát hiện bất kỳ vật thể nào, dù có hay không đeo kính bảo hộ. Sau khi tiêm gene ChrimsonR vào võng mạc, bệnh nhân có thể nhìn thấy hình dạng mở ảo của vật. Tuy nhiên, sự kì diệu này chỉ xảy ra khi anh ta đeo kính, vì kính sẽ chuyển đổi tất cả ánh sáng thành màu hổ phách. Ngoài cuốn sổ và cốc, bệnh nhân cho biết có thể nhìn thấy các vạch sơn trắng ở phần đường dành cho người đi bộ.