Đột phá này được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Y khoa Cedars-Sinai (Mỹ) sau khi lần đầu thành công phát triển kỹ thuật phân lập tế bào tiền thân từ tim. Những tế bào này hoạt động tương tự tế bào gốc nhưng có khả năng tạo mô mới theo cách có mục tiêu hơn. Nói một cách khác, các tế bào mô được tái tạo phù hợp với cơ quan tim nơi chúng được lấy ra.

Trong quá trình nghiên cứu, tiến sĩ, bác sĩ Eduardo Marbán, khi đó làm việc tại Johns Hopkins và hiện công tác tại Cedars-Sinai, đã phát hiện tế bào tiền thân tim sở hữu một cơ chế đặc biệt: chúng gửi đi các túi nhỏ gọi là exosome chứa DNA, RNA và protein. Những túi này đóng vai trò truyền thông tin giữa các tế bào và có khả năng sửa chữa mô hư hại.

“Exosome giống như những phong bì chứa thông tin quan trọng”, tiến sĩ Ahmed Ibrahim, MPH, tác giả chính của nghiên cứu và là phó giáo sư tại khoa Tim mạch, Viện Tim Smidt, cho biết. “Chúng tôi muốn phân tích các thông điệp được mã hóa này và tìm ra những phân tử nào, tự chúng, có tính chất trị liệu”.

Nhóm nghiên cứu sau đó đã tiến hành giải trình tự RNA trong các exosome và cuối cùng đã xác định được một phân tử RNA nổi bật. Các thí nghiệm trên động vật đã xác nhận phân tử này giữ vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy sửa chữa mô.

Sau hai thập kỷ theo đuổi, họ đã tổng hợp thành công phân tử RNA tự nhiên đó trong phòng thí nghiệm và phát triển một dạng thuốc mới mang tên TY1.

“Bằng cách thăm dò cơ chế của liệu pháp tế bào gốc, chúng tôi đã khám phá ra một cách để chữa lành cơ thể mà không cần sử dụng tế bào gốc”, tiến sĩ, bác sĩ Marbán, tác giả cao cấp và Giám đốc điều hành Viện Tim Smidt, chia sẻ. “TY1 là exomer đầu tiên – một nhóm thuốc mới giải quyết tổn thương mô theo những cách không ngờ tới”.

TY1 có cấu trúc tương tự các loại thuốc RNA hiện nay và hoạt động giống phiên bản tự nhiên: tăng cường hoạt động của gen Trex1, thúc đẩy các tế bào miễn dịch xử lý DNA hư hại và loại bỏ vật chất dư thừa, giúp mô tự sửa chữa. Cơ chế này đặc biệt quan trọng sau cơn đau tim nhằm giảm sẹo mô còn sót lại.

Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra tổn thương DNA là yếu tố then chốt trong sự phát triển của chứng suy tim, bệnh cơ tim giãn nở và các bệnh tim mạch liên quan đến lão hóa. Mức độ tổn thương mô cơ tim cũng quyết định khả năng phục hồi của một người sau cơn nhồi máu cơ tim. Do đó, việc tăng cường “đội ngũ phục hồi” tế bào bằng TY1 có thể cải thiện rõ rệt quá trình tự chữa lành.

Không chỉ vậy, TY1 còn được kỳ vọng mang lại lợi ích cho nhiều bệnh lý khác.

“Bằng cách tăng cường sửa chữa DNA, chúng ta có thể chữa lành tổn thương mô xảy ra trong cơn đau tim”, Ibrahim nói. “Chúng tôi đặc biệt hào hứng vì TY1 cũng có tác dụng trong các tình trạng khác, bao gồm các bệnh tự miễn khiến cơ thể tấn công nhầm vào mô khỏe mạnh. Đây là một cơ chế hoàn toàn mới để chữa lành mô, mở ra các lựa chọn mới cho nhiều loại rối loạn khác nhau”.

Sau khi thử nghiệm thành công trên động vật, TY1 sẽ bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ở người. Nếu kết quả tích cực, loại thuốc này có thể khởi đầu cho một thế hệ phương pháp điều trị hoàn toàn mới, giúp giảm thiểu tổn thương tế bào do cả các sự kiện cấp tính lẫn tình trạng viêm mãn tính.

Nghiên cứu vừa được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.