Onasemnogene abeparvovec hay Zolgensma được Cục Quản lý dược và thực phẩm Hoa Kỳ cấp phép năm 2019, thuốc dùng cho trẻ dưới 2 tuổi, với tác dụng điều trị teo cơ tủy sống (SMA). Đây là loại bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, dẫn đến việc trẻ bị mất kiểm soát cơ bắp.

Tuy nhiên, Zolgensma lại có giá rất đắt nên thường được gọi là "thuốc chỉ dành cho nhà giàu", hay "thuốc đắt nhất thế giới". Cụ thể giá của loại thuốc này là 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỉ đồng)/liều.

Thuốc Zolgensma được công ty AveXis, thành viên của hãng dược phẩm đa quốc gia Novartis Thụy Sĩ, sản xuất và phân phối - Ảnh: NOVARTIS

Có rất nhiều tranh cãi xung quanh loại thuốc này vì giá thành, quy trình sản xuất cũng như các tác dụng phụ khi tiêm vào tĩnh mạch. Sự việc được đẩy lên đỉnh điểm khi công ty dược phẩm Novartis thông báo về việc thiết lập một hệ thống xổ số để cung cấp loại thuốc này. Đây là kiến nghị của các nhà đạo đức sinh học giấu tên. Như vậy mỗi năm sẽ có 100 liều thuốc onasemnogene abeparvovec phát cho trẻ em thông qua việc quay xổ số, tức là những người nhận thuốc được gọi là những người may mắn.

Hiện mới có 2 loại thuốc điều trị teo cơ cột sống được chấp thuận ở Hoa Kỳ là Zolgensma và Spinraza. Spinraza phải điều trị định kỳ, chi phí khoảng 17 tỉ đồng cho năm đầu tiên và 8 tỉ đồng mỗi năm sau đó, cho đến khi hết bệnh.

Có rất nhiều ý kiến phản đối với kiến nghị này, đa phần là nhóm bệnh nhân, người thân và các tổ chức y tế. Họ cho rằng việc này giống như đang chọn lựa những đứa trẻ “tốt số”, khiến chúng dễ bị ảnh hưởng tâm lý, cảm xúc tự ti nếu được chọn dùng thuốc, nảy sinh suy nghĩ không đáng được cứu sống, bệnh tình sẽ ngày càng nặng hơn.

Nhiều kiến nghị gửi đến công ty AveXis nên thay hình thức cứu chữa bệnh thay vì phát thuốc theo con số may mắn. Tuy nhiên công ty lại cho rằng chương trình này hoàn toàn phù hợp với nhu cầu dùng thuốc trị teo cơ cột sống ở các quốc gia ngoài Hoa Kỳ khi chưa được cấp phép điều trị. Công ty khẳng định cũng đã tham vấn các tổ chức y tế và các nhóm đạo đức y sinh khác nhau.

Nếu không có gì thay đổi thì hệ thống xổ số này sẽ bắt đầu khởi động vào ngày 2/1/2020 tới đây.