Công trình do nhóm các nhà khoa học Trung Quốc thực hiện, vừa được đăng tải trên tạp chí Cell, đánh dấu bước tiến quan trọng trong việc kiểm soát chính xác quá trình phân hủy protein, vốn là yếu tố then chốt liên quan đến nhiều bệnh lý nghiêm trọng, từ ung thư đến các rối loạn thoái hóa thần kinh.

Protein đóng vai trò trung tâm trong việc điều hòa và duy trì các chức năng sinh học của cơ thể. Khi sự biểu hiện hoặc hoạt động của protein bị rối loạn, hàng loạt bệnh lý có thể phát sinh. Tuy nhiên, các liệu pháp điều trị truyền thống dựa trên phân tử nhỏ thường chỉ có thể ức chế protein bằng cách gắn vào các “túi” hoạt động đặc hiệu. Với nhiều protein gây bệnh không sở hữu những cấu trúc này, chúng gần như nằm ngoài tầm với của các phương pháp điều trị hiện nay.

Nhằm vượt qua rào cản đó, các nhà nghiên cứu tại Viện Hóa học thuộc Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc (ICCAS) đã phát triển một công cụ mới mang tên chimera nhắm đích siêu phân tử (supramolecular targeting chimeras – SupTACs).

Chiến lược này tận dụng chính hệ thống phân giải protein nội sinh của tế bào (hệ ubiquitin–proteasome) bằng cách đưa protein mục tiêu tiếp cận trực tiếp với “bộ máy tiêu hủy”, từ đó kích hoạt quá trình phân hủy chọn lọc protein gây bệnh.

Theo Giáo sư Wang Ming, tác giả chính của nghiên cứu, các công nghệ phân hủy protein có mục tiêu hiện nay vẫn còn hạn chế do thiếu khả năng kiểm soát chính xác thời điểm và vị trí tác động. Điều này không chỉ làm giảm hiệu quả trong cơ thể sống mà còn làm gia tăng nguy cơ tác động ngoài mục tiêu.

Điểm nổi bật của SupTACs là khả năng khắc phục nhược điểm này. Thử nghiệm cho thấy công cụ mới có thể phân hủy protein một cách ổn định và hiệu quả trên nhiều mô hình động vật, bao gồm cả các loài linh trưởng không phải người. Kết quả này được xem là bước tiến quan trọng, đưa công nghệ phân hủy protein có mục tiêu tiến gần hơn tới các ứng dụng lâm sàng.

Với tiềm năng mở rộng phạm vi các protein có thể can thiệp điều trị, SupTACs được kỳ vọng sẽ góp phần định hình những chiến lược điều trị mới, chính xác và an toàn hơn cho nhiều bệnh lý phức tạp trong tương lai.

TM (theo CGTN)