Leucovorin vốn là một dạng của axit folic, từng được sản xuất dưới tên thương mại Wellcovorin bởi GlaxoSmithKline nhưng sau đó rút khỏi thị trường mà không liên quan đến vấn đề an toàn hay hiệu quả. Trước đây, FDA đã cho phép sử dụng leucovorin để giảm tác dụng phụ của một số thuốc hóa trị và đôi khi được dùng ngoài chỉ định để điều trị thiếu hụt vitamin B9.

Tiềm năng và thận trọng

Folate là vitamin thiết yếu cho sự phát triển tế bào, hệ miễn dịch và quá trình tạo máu. Thiếu folate trong giai đoạn thai kỳ có thể dẫn đến dị tật ống thần kinh ở thai nhi. Một số nghiên cứu cũng từng gợi ý về mối liên quan giữa mức folate thấp ở người mẹ trong giai đoạn mang thai và nguy cơ tự kỷ ở trẻ, dù kết quả vẫn chưa thống nhất.

Trong hơn một thập kỷ qua, một số bác sĩ đã kê đơn leucovorin ngoài chỉ định cho trẻ tự kỷ. Các nghiên cứu quy mô nhỏ cho thấy tới 75% trẻ tự kỷ có biến thể gene hoặc rối loạn miễn dịch cản trở folate đi vào não, và leucovorin có thể giúp cải thiện ngôn ngữ, kỹ năng xã hội và giảm cáu gắt ở những bệnh nhi này.

Tuy nhiên, giới khoa học vẫn tỏ ra thận trọng. Quỹ Khoa học về chứng tự kỷ cho biết dữ liệu hiện tại chủ yếu dựa trên 4 thử nghiệm ngẫu nhiên nhỏ, với liều lượng và kết quả không đồng nhất.

“Leucovorin có thể hữu ích cho một số trẻ, nhưng bằng chứng hiện có còn rất hạn chế”, giáo sư David Mandell, chuyên gia tâm thần học và tự kỷ thuộc Đại học Pennsylvania, nhận định.

Bên cạnh thông tin phê duyệt leucovorin, Tổng thống Trump cũng cảnh báo các bác sĩ không nên khuyến nghị acetaminophen (thành phần chính trong Tylenol và nhiều loại thuốc phổ biến khác) cho phụ nữ mang thai, cho rằng hoạt chất này có thể liên quan đến chứng tự kỷ ở trẻ.

Dù vậy, phần lớn các nghiên cứu khoa học cho đến nay chưa chứng minh được mối liên hệ trực tiếp giữa acetaminophen và tự kỷ. Acetaminophen được sử dụng tại Mỹ từ thập niên 1950 và trở thành một trong những loại thuốc giảm đau, hạ sốt phổ biến nhất. Theo một nghiên cứu năm 2014, có tới 40-65% phụ nữ dùng thuốc này trong thai kỳ.

Đẩy mạnh thêm nghiên cứu về tự kỷ

Tuyên bố trên được đưa ra trong bối cảnh Bộ trưởng Y tế Mỹ Robert F. Kennedy Jr. và các quan chức y tế cam kết thúc đẩy nỗ lực tìm ra nguyên nhân của chứng rối loạn phát triển này.

Giám đốc Viện Y tế Quốc gia (NIH) Jay Bhattacharya cho biết cơ quan sẽ đầu tư 50 triệu USD cho 13 dự án nghiên cứu, tập trung vào các yếu tố môi trường, dinh dưỡng, sinh học và di truyền liên quan đến tự kỷ. Sáng kiến này được gọi là “dữ liệu khoa học về tự kỷ”, nhằm tìm kiếm nguyên nhân gốc rễ và phương pháp điều trị hiệu quả hơn.