Nghiên cứu do Đại học Queensland phối hợp với Viện Nghiên cứu Y tế Nam Australia (SAHMRI) triển khai, tập trung vào việc kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể để nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Điểm đặc biệt của chương trình là mỗi liều vaccine sẽ được cá nhân hóa cho từng bệnh nhi dựa trên dấu ấn di truyền riêng của khối u não ở mỗi trẻ.

Các nhà khoa học kỳ vọng phương pháp này có thể làm chậm tiến triển của bệnh, qua đó kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng cuộc sống cho trẻ em mắc ung thư não ác tính.

Chương trình thử nghiệm dự kiến kéo dài 4 năm và sẽ được triển khai tại 8 bệnh viện nhi ở các bang Queensland, Nam Australia, New South Wales, Victoria và Tây Australia, bắt đầu từ cuối năm nay. Những bệnh nhi có “tiên lượng xấu”, với thời gian sống dự báo từ 12 đến 24 tháng, sẽ đủ điều kiện tham gia.

Đối tượng tham gia bao gồm trẻ em mắc các khối u não ác tính tái phát, không đáp ứng với điều trị hiện tại, cũng như các trường hợp u nguyên bào tủy, u biểu mô tuyến, u tế bào thần kinh đệm ác tính và u tế bào thần kinh đệm lan tỏa vùng giữa mới được chẩn đoán. Tổng cộng khoảng 70 trẻ em trên khắp Australia sẽ tham gia thử nghiệm.

Giáo sư Jordan Hansford, trưởng nhóm lâm sàng của SAHMRI và Đại học Adelaide, cho biết đây là một hướng tiếp cận điều trị hoàn toàn mới, mang tính cá nhân hóa cao đối với các dạng ung thư não ác tính ở trẻ em.

Theo ông, giai đoạn 1 của thử nghiệm sẽ tập trung xác định liều lượng vaccine an toàn và tối ưu, trong khi giai đoạn 2 sẽ đánh giá hiệu quả điều trị, bao gồm khả năng làm chậm tiến triển ung thư, cải thiện tỷ lệ sống sót và chất lượng cuộc sống của bệnh nhi.

Giáo sư Hansford cho biết thêm, khoảng 50% số trẻ được sàng lọc có thể phù hợp để tham gia thử nghiệm. Mỗi loại vaccine cần khoảng 8 tuần để phát triển. Mỗi bệnh nhi sẽ được tiêm 8 mũi vaccine, cách nhau 2 tuần, trước khi tiếp tục tiêm nhắc lại theo phác đồ.

Trước đó, vaccine mRNA cá nhân hóa đã cho thấy những kết quả tích cực ở người lớn mắc các loại ung thư hiếm và khó điều trị, như ung thư tuyến tụy hay u hắc tố. Những thành công ban đầu này được xem là nền tảng quan trọng, mở ra hy vọng mới cho trẻ em mắc ung thư não.

Giáo sư Brandon Wainwright, trưởng nhóm khoa học của Viện Frazer thuộc Đại học Queensland

Ông Brandon Wainwright, trưởng nhóm khoa học của Viện Frazer thuộc Đại học Queensland, cho biết nhóm nghiên cứu sẽ sử dụng công nghệ giải trình tự gene và các phương pháp phân tích dữ liệu tiên tiến để xác định các dấu ấn ung thư đặc trưng trong khối u của từng trẻ. Từ đó, các mục tiêu vaccine phù hợp nhất sẽ được lựa chọn.

Vaccine cá nhân hóa cho mỗi bệnh nhi sẽ do công ty Southern RNA tại bang Queensland sản xuất, sau đó được phân phối tới các cơ sở tham gia thử nghiệm. Dự kiến, vaccine sẽ sẵn sàng sử dụng trong vòng khoảng 10 tuần kể từ khi bệnh nhi chính thức tham gia chương trình.

Theo thống kê, mỗi năm Australia có khoảng 40 trẻ em tử vong vì ung thư não, khiến đây là loại ung thư nguy hiểm nhất ở trẻ em hiện nay. Việc triển khai thử nghiệm vaccine mRNA cá nhân hóa được kỳ vọng sẽ mang lại bước tiến quan trọng trong cuộc chiến chống căn bệnh này.