Một người đang được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T. Phương pháp này được đánh giá là bước đột phá trong việc điều trị một số loại ung thư.

Bệnh nhân 47 tuổi này đã sống chung với các bệnh lý đe dọa tính mạng trong hơn 10 năm. Trước khi tiếp nhận phương pháp điều trị mới vào năm ngoái tại Bệnh viện Đại học Erlangen (Đức), bà từng trải qua 9 liệu pháp khác nhau nhưng không đạt hiệu quả lâu dài. Tình trạng bệnh khiến bà phải truyền máu hằng ngày và sử dụng thuốc chống đông suốt đời để duy trì sự sống.

Bước ngoặt xảy ra khi các bác sĩ quyết định áp dụng liệu pháp tế bào CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell therapy), một công nghệ vốn đã chứng minh hiệu quả trong điều trị một số bệnh ung thư. Chỉ trong vài tuần sau điều trị, cả ba bệnh lý của bệnh nhân đều có dấu hiệu cải thiện rõ rệt. Sau 14 tháng theo dõi, bệnh nhân vẫn duy trì trạng thái thuyên giảm mà không cần điều trị thêm và có thể quay trở lại sinh hoạt bình thường.

Giáo sư Fabian Müller, trưởng nhóm nghiên cứu, đánh giá tốc độ và mức độ phản ứng của bệnh nhân là “ngoạn mục”, đồng thời cho biết liệu pháp đã cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống. Tuy nhiên, ông cũng nhấn mạnh sẽ cần thêm các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn để xác định tính bền vững và khả năng áp dụng rộng rãi của phương pháp này trên các bệnh tự miễn khác.

Theo các bác sĩ, nữ bệnh nhân đã mắc 3 rối loạn tự miễn nghiêm trọng, trong đó có thiếu máu tán huyết tự miễn (AIHA) - tình trạng hệ miễn dịch tấn công và phá hủy hồng cầu. Bên cạnh đó là giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) làm tăng nguy cơ chảy máu, và hội chứng kháng phospholipid (APS) gây nguy cơ hình thành cục máu đông. Điểm chung của các bệnh này là đều liên quan đến sự hoạt động sai lệch của tế bào B vốn là loại tế bào sản xuất kháng thể trong cơ thể.

Trong quá trình điều trị, các nhà khoa học đã lấy tế bào bạch cầu của bệnh nhân, tách riêng tế bào T và biến đổi gen để chúng có khả năng nhận diện một loại protein có tên CD19 trên bề mặt tế bào B. Sau đó, các tế bào T này được truyền trở lại cơ thể để tiêu diệt các tế bào B “lầm lạc”.

Liệu pháp này nhanh chóng phát huy tác dụng. Nữ bệnh nhân đã thực hiện lần truyền máu cuối cùng chỉ một tuần sau liệu trình và đủ sức khỏe để sinh hoạt bình thường chỉ sau hai tuần. Điều đáng chú ý là hệ miễn dịch của bà dường như đã ngừng tấn công các tế bào hồng cầu. Khi các tế bào B xuất hiện trở lại vài tháng sau đó, chúng trông khỏe mạnh và hoạt động bình thường, cho thấy hệ miễn dịch đã được “tái lập trình”.

Các tế bào hồng cầu và kháng thể hình chữ Y bên trong mạch máu. Kháng thể bất thường tấn công các tế bào hồng cầu và gây ra bệnh thiếu máu nguy hiểm đến tính mạng.

Chi tiết kết quả nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí khoa học Med. Hiện bệnh nhân vẫn có lượng bạch cầu thấp và men gan tăng nhẹ nhưng các nhà nghiên cứu tin rằng đây là hệ quả của quá trình điều trị kéo dài trước đó, thay vì do liệu pháp mới.

Giáo sư Ben Parker, chuyên gia thấp khớp tại Trung tâm Thấp khớp Kellgren (Đại học Manchester), nhận định đây là tín hiệu tích cực khi tất cả các bệnh lý đều đáp ứng với liệu pháp. Ông cho rằng phản ứng kéo dài sau khi ngừng điều trị cho thấy hệ miễn dịch có thể đã được tái thiết lập, dù thời gian duy trì hiệu quả vẫn cần được theo dõi thêm.

Hiện nay, nhiều thử nghiệm lâm sàng đang được triển khai nhằm đánh giá hiệu quả của liệu pháp CAR-T trong các bệnh tự miễn khác như lupus, viêm cơ, đa xơ cứng hay viêm mạch. Tuy nhiên, các chuyên gia nhấn mạnh rằng những trường hợp đơn lẻ chưa đủ để khẳng định hiệu quả rộng rãi, và cần thêm bằng chứng khoa học trước khi phương pháp này có thể được ứng dụng phổ biến.