Công ty công nghệ sinh học Revolution Medicines (RevMed) vừa công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với thuốc điều trị ung thư tuyến tụy mang tên daraxonrasib, mở ra kỳ vọng về một bước tiến lớn trong điều trị căn bệnh nguy hiểm này.

Theo đó, loại thuốc daraxonrasib với liều dùng hàng ngày đã đạt tất cả các tiêu chí chính và phụ trong thử nghiệm trên các bệnh nhân có ung thư tiến triển sau khi được điều trị bằng phương pháp khác. Kết quả cho thấy thuốc giúp kéo dài thời gian sống trung bình lên 13,2 tháng, gần gấp đôi so với 6,7 tháng ở nhóm sử dụng hóa trị, đồng thời giảm tới 60% nguy cơ tử vong.

Giám đốc điều hành RevMed, Mark Goldsmith, nhận định đây là kết quả “ấn tượng và có khả năng thay đổi thực tiễn điều trị”, đồng thời cho biết công ty đang đẩy nhanh quá trình xin phê duyệt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) thông qua cơ chế xét duyệt ưu tiên.

Ung thư tuyến tụy là một trong những loại ung thư có tiên lượng xấu nhất, với tỷ lệ sống sau 5 năm chỉ khoảng 13%. Daraxonrasib hoạt động bằng cách nhắm vào các đột biến RAS vốn là yếu tố thúc đẩy sự phát triển khối u và xuất hiện trong khoảng 90% trường hợp mắc bệnh.

Theo ông Goldsmith, đây có thể là bước khởi đầu của “kỷ nguyên mới” trong điều trị ung thư tuyến tụy bằng các thuốc nhắm trúng đích RAS, thay thế dần phương pháp hóa trị truyền thống.

Đánh giá về kết quả này, Giáo thư ung thư học Shubham Pant tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas, cho rằng đây là bước tiến mang tính “chuyển đổi” đối với bệnh nhân. Ông nhấn mạnh, trong nhiều năm qua, các thử nghiệm điều trị ung thư tuyến tụy thường chỉ giúp kéo dài sự sống thêm vài tuần hoặc vài tháng.

Sự chú ý dành cho daraxonrasib càng gia tăng sau khi cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse, người được chẩn đoán mắc ung thư tuyến tụy, cho biết khối u của ông đã giảm tới 76% sau khi sử dụng thuốc. Tuy nhiên, ông cũng cho biết gặp phải tác dụng phụ như phát ban da.

Theo các chuyên gia, phát ban là tác dụng phụ phổ biến nhưng có thể kiểm soát được thông qua việc điều chỉnh liều hoặc sử dụng kháng sinh khi cần thiết. RevMed khẳng định trong thử nghiệm, thuốc có hồ sơ an toàn chấp nhận được và không ghi nhận rủi ro mới.

Trong thời gian tới, công ty dự kiến xin cấp phép sử dụng thuốc như liệu pháp thay thế hàng thứ hai (ưu tiên nếu liệu pháp đầu thất bại) cho những bệnh nhân ung thư tuyến tụy đã bước vào giai đoạn tiến triển, đồng thời tiếp tục thử nghiệm trên nhóm bệnh nhân mới được chẩn đoán.

Theo Andrew Aguirre, chuyên gia tại Viện Ung thư Dana-Farber, kết quả này có thể đặt nền tảng cho các liệu pháp kết hợp trong tương lai, mở rộng khả năng điều trị không chỉ với ung thư tuyến tụy mà còn nhiều loại ung thư khó chữa khác.