Người tham gia thử nghiệm Kim Garland (bên trái) xem lại kết quả chụp chiếu cùng với điều tra viên chính của nghiên cứu, Tiến sĩ Tanner Johanns, bác sĩ chuyên khoa ung thư tại WashU Medicine.

Theo kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu do các nhà nghiên cứu tại Trường Y Đại học Washington ở St. Louis (WashU Medicine) đồng dẫn dắt, loại vắc-xin này không chỉ an toàn mà còn tạo ra phản ứng miễn dịch mạnh mẽ, góp phần kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân sau phẫu thuật.

Nghiên cứu được thực hiện tại Trung tâm Ung thư Siteman thuộc Bệnh viện Barnes-Jewish và WashU Medicine, với sự phối hợp của Mass General Brigham cùng công ty công nghệ sinh học Geneos Therapeutics (Mỹ). Kết quả đã được công bố trên tạp chí khoa học danh tiếng Nature Cancer.

U nguyên bào thần kinh đệm (glioblastoma) là một trong những loại ung thư não phát triển nhanh và nguy hiểm nhất hiện nay, ảnh hưởng đến khoảng 4/100.000 người tại Mỹ. Dù được điều trị bằng phẫu thuật kết hợp hóa xạ trị, phần lớn bệnh nhân vẫn tái phát trong thời gian ngắn.

Trong thử nghiệm mới, các nhà khoa học đã phát triển một loại vắc-xin DNA cá thể hóa có khả năng “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Điểm đặc biệt là mỗi bệnh nhân sẽ có một loại vắc-xin riêng, được thiết kế dựa trên các protein đặc trưng chỉ xuất hiện trong khối u của chính họ.

Theo bác sĩ Tanner M. Johanns, tác giả chính của nghiên cứu và là phó giáo sư chuyên ngành ung bướu tại WashU Medicine, đây là loại vắc-xin đầu tiên dành riêng cho u nguyên bào thần kinh đệm cho thấy kết quả đầy triển vọng.

Ông cho biết nhóm nghiên cứu đặc biệt kỳ vọng vào nền tảng vắc-xin DNA cá thể hóa này vì nó có thể mở ra hướng điều trị mới cho những bệnh nhân đang phải chống chọi với căn bệnh ung thư não nguy hiểm. Các liệu pháp phối hợp sử dụng nền tảng này hiện cũng đang tiếp tục được nghiên cứu nhằm cải thiện hiệu quả điều trị trong tương lai.

Khác với nhiều liệu pháp miễn dịch trước đây chỉ nhắm vào một số ít mục tiêu trên tế bào ung thư, vắc-xin mới có khả năng kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện đồng thời tới 40 protein ung thư khác nhau. Điều này giúp giảm nguy cơ khối u “trốn tránh” hệ miễn dịch bằng cách thay đổi cấu trúc protein trong quá trình tiến hóa.

Các nhà nghiên cứu cho biết u nguyên bào thần kinh đệm thường được xem là “khối u lạnh”, tức môi trường bên trong khối u có khả năng che giấu khỏi hệ miễn dịch, khiến cơ thể khó nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Tuy nhiên, vắc-xin GNOS-PV01 do Geneos Therapeutics phát triển đã giúp biến các “khối u lạnh” thành “khối u nóng”, từ đó tạo điều kiện để hệ miễn dịch hoạt động hiệu quả hơn.

Một ưu điểm khác của công nghệ này là khả năng cá thể hóa rất sâu. Các “tân kháng nguyên” (neoantigen), vốn là những protein chỉ tồn tại trên tế bào ung thư của từng bệnh nhân, được xác định bằng thuật toán sinh học tính toán do hai nhà khoa học Obi Griffith và Malachi Griffith tại WashU Medicine phát triển.

Nhóm nghiên cứu đã lựa chọn các tân kháng nguyên từ nhiều khu vực khác nhau trong khối u nhằm tăng số lượng mục tiêu mà hệ miễn dịch có thể nhận diện. Theo các chuyên gia, càng nhiều mục tiêu được nhắm tới thì khả năng kiểm soát ung thư càng cao.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 được tiến hành trên 9 bệnh nhân trưởng thành mới được chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh đệm. Sau khi phẫu thuật cắt bỏ khối u, các nhà khoa học tạo ra phân tử DNA tổng hợp chứa thông tin về các tân kháng nguyên đặc trưng của từng bệnh nhân để sản xuất vắc-xin cá thể hóa.

Quá trình tiêm vắc-xin bắt đầu khoảng 10 tuần sau phẫu thuật. Bệnh nhân được tiêm 3 tuần một lần trong vòng 9 tuần đầu, sau đó tiếp tục tiêm định kỳ mỗi 9 tuần nếu sức khỏe cho phép.

Kết quả cho thấy hầu hết bệnh nhân sau khi tiêm đều ghi nhận sự gia tăng hoạt động của các tế bào miễn dịch, ngoại trừ một trường hợp đang sử dụng thuốc steroid ức chế miễn dịch.

Đáng chú ý, khoảng một phần ba số bệnh nhân không bị tiến triển bệnh sau 6 tháng kể từ phẫu thuật, trong khi hai phần ba sống sót sau một năm điều trị. Đặc biệt, một bệnh nhân hiện vẫn sống khỏe và chưa tái phát bệnh gần 5 năm sau chẩn đoán ban đầu. Đây là những con số tích cực đáng kể, bởi thông thường, tỷ lệ những bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm đạt được mốc này chỉ khoảng 40%.

Dù mới chỉ ở giai đoạn thử nghiệm ban đầu với số lượng bệnh nhân còn hạn chế, các nhà khoa học cho rằng kết quả nghiên cứu này cho thấy tiềm năng lớn của vắc-xin ung thư cá thể hóa trong điều trị các khối u não ác tính, một lĩnh vực vốn có rất ít đột phá trong nhiều thập kỷ qua.