Nữ nghiên cứu viên làm việc trong phòng thí nghiệm. Việc đưa giới tính sinh học vào thiết kế và phân tích giúp mở rộng chất lượng bằng chứng y khoa. Ảnh minh họa: ThisIsEngineering/Pexels.

Một thay đổi quan trọng đang diễn ra trong nghiên cứu y khoa: phụ nữ không còn chỉ cần “có mặt” trong các nghiên cứu, mà những khác biệt liên quan đến giới tính sinh học phải được tính đến ngay từ lúc đặt câu hỏi, thiết kế thí nghiệm, phân tích dữ liệu đến diễn giải kết quả. Đây không đơn thuần là yêu cầu về bình đẳng trong số người tham gia. Nó liên quan trực tiếp đến chất lượng của bằng chứng mà bác sĩ sử dụng để hiểu bệnh và lựa chọn phương pháp điều trị.

Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) hiện nhìn nhận khoảng trống giới trong nghiên cứu và dữ liệu là một vấn đề ảnh hưởng đến chất lượng chăm sóc sức khỏe. WHO cho biết trong lịch sử, nhiều nghiên cứu và hướng dẫn y khoa chủ yếu dựa trên cơ thể và trải nghiệm của nam giới, làm hạn chế hiểu biết về cách một số bệnh biểu hiện ở phụ nữ cũng như cách phương pháp điều trị tác động đến họ. Tổ chức này đang thúc đẩy dữ liệu phân tách theo giới tính và độ tuổi như một phần của việc cải thiện bằng chứng y khoa.

Sự dịch chuyển ấy mang một ý nghĩa tích cực hơn nhiều so với việc chỉ nói phụ nữ từng bị bỏ sót. Khi những khác biệt thực sự được nghiên cứu đúng, nền y học có thêm khả năng phục vụ chính xác hơn cho cả phụ nữ lẫn nam giới.

Có phụ nữ trong nghiên cứu mới là bước đầu

Tại Mỹ, phụ nữ hiện chiếm khoảng một nửa số người tham gia các nghiên cứu lâm sàng do Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) hỗ trợ. Đây là bước tiến đáng kể nếu nhìn lại lịch sử tham gia của phụ nữ trong nghiên cứu y khoa. Nhưng NIH đồng thời chỉ ra rằng nhiều nghiên cứu tiền lâm sàng vẫn dựa nhiều vào động vật đực hoặc không báo cáo rõ giới tính của đối tượng nghiên cứu.

Vì vậy, chính sách của NIH yêu cầu giới tính sinh học phải được xem xét như một biến số trong những nghiên cứu phù hợp trên động vật có xương sống và con người. Nhà nghiên cứu cần giải thích cách yếu tố này được đưa vào thiết kế và phân tích; nghiên cứu chỉ một giới tính phải có căn cứ khoa học đủ mạnh. NIH coi việc xem xét giới tính sinh học là một thành phần của thiết kế nghiên cứu nghiêm ngặt, bởi bỏ qua biến số này có thể làm giảm tính minh bạch và khả năng khái quát hóa của kết quả.

Điều đó làm thay đổi cách hiểu về “đại diện” trong nghiên cứu. Một thử nghiệm có số phụ nữ và nam giới tương đối cân bằng vẫn chưa chắc trả lời được câu hỏi về khác biệt giữa hai nhóm nếu nghiên cứu không được thiết kế hoặc phân tích để nhận ra khác biệt ấy.

Nghiên cứu có chất lượng cần xem xét những khác biệt có ý nghĩa ngay từ khâu thiết kế và phân tích. Ảnh minh họa quốc tế: Kaboompics.com/Pexels.

Tháng 12/2025, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công bố dự thảo hướng dẫn mới về nghiên cứu khác biệt giới tính trong đánh giá lâm sàng các sản phẩm y tế. FDA khuyến nghị tăng sự tham gia của phụ nữ để kết quả có tính đại diện tốt hơn, phân tích và diễn giải dữ liệu riêng theo giới tính, đồng thời đưa thông tin liên quan vào hồ sơ quản lý sản phẩm. Tính đến thời điểm hiện tại, tài liệu này vẫn được FDA xác định là dự thảo hướng dẫn, chưa áp dụng để triển khai và chứa các khuyến nghị không mang tính ràng buộc.

Đáng quan tâm ở đây là tiêu chuẩn nghiên cứu đang tiến thêm một bước. Câu hỏi không còn dừng ở “có bao nhiêu phụ nữ tham gia”, mà trở thành “dữ liệu có đủ tốt để biết kết quả áp dụng với phụ nữ như thế nào”.

Một nhóm từng rất khó xuất hiện trong thử nghiệm

Phụ nữ mang thai và cho con bú cho thấy rõ vì sao sự thay đổi này cần thiết. WHO cho biết nhóm này trong lịch sử thường bị loại khỏi nghiên cứu y khoa, dẫn tới thiếu bằng chứng về độ an toàn và hiệu quả của thuốc, vaccine trong những giai đoạn có nhiều thay đổi sinh lý. Phân tích của WHO từ hệ thống đăng ký thử nghiệm lâm sàng quốc tế cho thấy chỉ khoảng 4% thử nghiệm trong một thập niên được xem xét cho phép phụ nữ mang thai tham gia.

Thay vì tiếp tục coi loại trừ là lựa chọn mặc định để tránh rủi ro, WHO đang thúc đẩy cách tiếp cận khác: xây dựng phương pháp để phụ nữ mang thai và cho con bú có thể được tham gia nghiên cứu một cách kịp thời, an toàn và có đạo đức. Một lực lượng đặc nhiệm toàn cầu đã được WHO thành lập với mục tiêu thúc đẩy sự tham gia phù hợp của nhóm này trong nghiên cứu sản phẩm y tế đến năm 2030.

Đây là ví dụ khá rõ về giá trị của góc nhìn giới trong khoa học. Bình đẳng không nhất thiết có nghĩa tất cả mọi người phải tham gia mọi nghiên cứu theo cùng một cách. Nó đòi hỏi nhà khoa học nhận diện những khác biệt có ý nghĩa và thiết kế phương pháp đủ tốt để tạo ra bằng chứng cho từng nhóm người bệnh.

Giới tính sinh học và giới cần được nhìn đúng chỗ

Một điểm dễ gây nhầm lẫn là “giới tính sinh học” và “giới” không phải một khái niệm.

NIH sử dụng sex as a biological variable để nói tới các đặc điểm sinh học có thể ảnh hưởng đến quá trình phân tử, tế bào, biểu hiện lâm sàng, sức khỏe và bệnh tật. Trong khi đó, WHO dùng khái niệm giới rộng hơn để xem xét những chuẩn mực, vai trò, quan hệ xã hội và điều kiện sống có thể ảnh hưởng tới nguy cơ sức khỏe, khả năng tiếp cận dịch vụ và trải nghiệm chăm sóc của một người.

Hai lớp dữ liệu này cần được phân biệt nhưng cũng không nên tách rời một cách máy móc. Một khác biệt về sức khỏe có thể liên quan tới hormone hoặc những đặc điểm sinh học; cũng có thể liên quan tới nghề nghiệp, thu nhập, trách nhiệm chăm sóc, khả năng quyết định trong gia đình hay thời điểm một người tìm đến cơ sở y tế. WHO nhấn mạnh kết quả sức khỏe của phụ nữ được hình thành từ sự tương tác giữa các yếu tố sinh học và các yếu tố liên quan đến giới.

Từ hiện diện trong nghiên cứu đến dữ liệu có giá trị

Phụ nữ hiện chiếm khoảng một nửa số người tham gia nghiên cứu lâm sàng do NIH hỗ trợ, cho thấy tiến bộ rõ rệt về mức độ tham gia. Tuy nhiên, NIH cho rằng chất lượng nghiên cứu còn phụ thuộc vào việc giới tính sinh học có được đưa vào thiết kế, phân tích và báo cáo hay không. Một khoảng trống đặc biệt rõ nằm ở phụ nữ mang thai: WHO cho biết phân tích các thử nghiệm lâm sàng đăng ký quốc tế trong một thập niên cho thấy chỉ khoảng 4% cho phép nhóm này tham gia. WHO vì vậy đang thúc đẩy cơ chế đưa phụ nữ mang thai và cho con bú vào nghiên cứu theo cách an toàn, có đạo đức và phù hợp với câu hỏi khoa học. Hai dữ kiện cho thấy bình đẳng trong nghiên cứu đang chuyển từ “có mặt” sang “tạo được bằng chứng sử dụng được”.

Vì thế, nghiên cứu có góc nhìn giới không phải đơn giản chia một bảng dữ liệu thành “nam” và “nữ”. Giá trị nằm ở việc đặt đúng câu hỏi khoa học để xác định khác biệt nào thực sự tồn tại, nguyên nhân nào có căn cứ và khi nào cần điều chỉnh cách chẩn đoán, điều trị hay tổ chức dịch vụ.

Điều này càng quan trọng khi dữ liệu y khoa được đưa vào các hệ thống trí tuệ nhân tạo. Một thuật toán có thể xử lý hàng triệu hồ sơ, nhưng nếu dữ liệu huấn luyện chưa phản ánh đầy đủ những khác biệt cần thiết thì quy mô dữ liệu lớn không tự động loại bỏ thiên lệch. Trí tuệ nhân tạo trong chăm sóc sức khỏe phụ nữ cũng đặt ra chính vấn đề này khi xem chất lượng và tính đại diện của dữ liệu là một trong những điều kiện để AI hỗ trợ chăm sóc hiệu quả hơn.

Phụ nữ từ người cung cấp dữ liệu thành người tạo ra bằng chứng

Một bước tiến khác cần được nhìn thấy là phụ nữ ngày càng hiện diện không chỉ với tư cách người tham gia nghiên cứu.

Họ là bác sĩ đặt câu hỏi lâm sàng, nhà khoa học thiết kế thử nghiệm, chuyên gia thống kê phân tích dữ liệu, người xây dựng hướng dẫn chuyên môn và người quyết định lĩnh vực nào xứng đáng được đầu tư nghiên cứu. WHO cho rằng phụ nữ cần ở tuyến đầu của quá trình chuyển đổi hệ thống y tế với tư cách lãnh đạo và người ra quyết định, trong đó có việc thúc đẩy nghiên cứu sức khỏe phụ nữ và xây dựng chính sách y tế đáp ứng giới.

Vai trò này đặc biệt phù hợp với cách nhìn về nữ trí thức như chủ thể tạo ra tri thức. Nhà khoa học quyết định câu hỏi nào cần được nghiên cứu; người thiết kế thử nghiệm quyết định dữ liệu nào cần thu thập; người phân tích quyết định giả thuyết nào cần kiểm tra. Một nền y học có thêm những tiếng nói và trải nghiệm chuyên môn đa dạng cũng có thêm cơ hội nhìn thấy những câu hỏi trước đây chưa được đặt ra.

Ở Việt Nam, PGS.TS Vương Thị Ngọc Lan là một trường hợp cho thấy phụ nữ có thể đứng ở chính trung tâm quá trình tạo bằng chứng lâm sàng. Nghiên cứu của PGS.TS Vương Thị Ngọc Lan và các cộng sự về chuyển phôi đông lạnh được thực hiện tại Việt Nam và công bố trên The Lancet, đưa dữ liệu từ người bệnh Việt Nam vào dòng bằng chứng y học quốc tế. Công trình liên quan của nhóm nghiên cứu cũng được lập chỉ mục trên PubMed với Lan N. Vuong trong nhóm tác giả.

Dữ liệu nghiên cứu là một trong những nền tảng để bác sĩ đánh giá và đưa ra quyết định chuyên môn. Ảnh minh họa quốc tế: Tima Miroshnichenko/Pexels.

Một ví dụ khác là công trình của nhà di truyền học Mary-Claire King về BRCA1, vốn đã thay đổi sâu sắc cách khoa học đánh giá nguy cơ ung thư vú và ung thư buồng trứng. Phát hiện của Mary-Claire King cho thấy một câu hỏi nghiên cứu đúng có thể mở ra cả một hướng mới trong dự phòng, chẩn đoán và y học cá thể hóa.

Tất nhiên, một nghiên cứu về phụ nữ không mặc nhiên tốt hơn vì người đứng đầu là phụ nữ; cũng như một nhóm nghiên cứu có nhiều nhà khoa học nữ không tự động bảo đảm nghiên cứu đã xử lý đúng yếu tố giới. Tiêu chuẩn cuối cùng vẫn là phương pháp, bằng chứng và khả năng kiểm chứng.

Nhưng khi phụ nữ có mặt đầy đủ hơn ở cả hai phía của quá trình nghiên cứu – người được nghiên cứu và người tạo ra tri thức – cơ hội để y học đặt những câu hỏi toàn diện hơn cũng lớn hơn.

Điểm đến của góc nhìn giới trong y khoa vì thế không phải một nền y học chia thành hai thế giới nam và nữ. Điều đáng hướng tới là một nền y học đủ chính xác để nhận ra khác biệt khi khác biệt có ý nghĩa, đủ thận trọng để không suy diễn khi chưa có bằng chứng và đủ bao quát để không coi trải nghiệm của một nhóm là chuẩn mặc định cho tất cả.

Nguồn box: NIH Office of Research on Women’s Health; WHO, 2025.

Link gốc: https://orwh.od.nih.gov/including-women-and-minorities-in-clinical-research-background https://www.who.int/news/item/18-06-2025-equity-and-health--the-inclusion-of-pregnant-and-breastfeeding-women-in-clinical-trials