Chân dung hai nhà khoa học nữ Emmanuelle Charpentier (trái, người Pháp) và Jennifer A. Doudna (người Mỹ) đoạt giải Nobel Hóa học 2020 trong cuộc họp báo công bố giải Nobel ở Stockholm, Thụy Điển ngày (Ảnh: AFP/TTXVN)

Khoảnh khắc lịch sử của khoa học đã đến vào năm 2020 khi Emmanuelle Charpentier (sinh năm 1968, người Pháp) và Jennifer A. Doudna (sinh năm 1964, người Mỹ) cùng nhau được trao Giải Nobel Hóa học. Thành tựu của họ không chỉ là một phát hiện đơn thuần mà là sự phát triển của công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR  một công cụ cách mạng đã và đang thay đổi sâu sắc các lĩnh vực sinh học phân tử, y học và nông nghiệp trên toàn cầu. Đây là lần đầu tiên Giải Nobel Hóa học được trao cho hai nhà khoa học nữ cùng nghiên cứu một sự công nhận xứng đáng cho tầm vóc của công trình này.

Từ miễn dịch vi khuẩn đến "cây kéo phân tử" đa năng

Hành trình khám phá CRISPR bắt đầu từ những nghiên cứu cơ bản về vi khuẩn. Emmanuelle Charpentier một nhà vi sinh vật học khi nghiên cứu hệ thống miễn dịch của vi khuẩn Streptococcus pyogenes (loại vi khuẩn gây viêm họng liên cầu), đã phát hiện ra một phân tử RNA quan trọng tracrRNA. Phân tử này có vai trò thiết yếu trong việc kích hoạt khả năng cắt DNA của hệ thống CRISPR-Cas9 của vi khuẩn, giúp chúng chống lại virus bằng cách nhận diện và tiêu diệt các đoạn DNA ngoại lai.

Nhận thấy tiềm năng vượt trội của khám phá này, Charpentier đã hợp tác với Jennifer Doudna một nhà hóa sinh chuyên sâu về RNA tại Đại học California, Berkeley. Cùng nhau, họ đã tái tạo và đơn giản hóa hệ thống CRISPR-Cas9 trong ống nghiệm. Trong công trình đột phá được công bố vào năm 2012, hai nhà khoa học đã chứng minh rằng enzyme Cas9 có thể được lập trình để cắt bất kỳ phân tử DNA nào tại một vị trí cụ thể bằng cách sử dụng một phân tử RNA dẫn đường tổng hợp. Phát hiện này đã mở ra kỷ nguyên mới của chỉnh sửa gen, cung cấp một công cụ chính xác và hiệu quả chưa từng có.

CRISPR mở ra chân trời mới trong y học và nông nghiệp

Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 được ví như một "cây kéo phân tử" có độ chính xác cao, cho phép các nhà khoa học cắt bỏ, thêm vào hoặc thay thế các đoạn DNA cụ thể trong bộ gen của bất kỳ sinh vật nào. Điều này mở ra những khả năng biến đổi cuộc sống trên nhiều phương diện:

Trong y học đột phá: CRISPR mang đến hy vọng to lớn trong việc điều trị các bệnh di truyền tưởng chừng không thể chữa khỏi như: xơ nang, thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh Huntington và một số dạng ung thư. Bằng cách sửa chữa các gen bị lỗi hoặc thêm vào các gen mới, CRISPR có thể điều trị tận gốc căn nguyên bệnh. Ngoài ra, nó đang được nghiên cứu để phát triển các liệu pháp miễn dịch mới chống lại virus như HIV và cải thiện hiệu quả điều trị ung thư. Các thử nghiệm lâm sàng sử dụng CRISPR trên người đã và đang được tiến hành, cho thấy những tín hiệu khả quan ban đầu.

Cách mạng nông nghiệp và an ninh lương thực: Trong lĩnh vực nông nghiệp, CRISPR giúp tạo ra cây trồng kháng sâu bệnh tốt hơn, chịu hạn, chịu mặn hiệu quả hơn và có năng suất cao hơn. Điều này không chỉ giảm thiểu việc sử dụng thuốc trừ sâu mà còn góp phần giải quyết vấn đề an ninh lương thực toàn cầu trong bối cảnh biến đổi khí hậu và dân số gia tăng. Ví dụ: lúa kháng bạc lá, cà chua năng suất cao.

Công cụ nghiên cứu cơ bản vô giá: Trong các phòng thí nghiệm khắp thế giới, CRISPR đã trở thành công cụ không thể thiếu để hiểu rõ chức năng của từng gen. Nó cho phép các nhà khoa học tắt (knockout) hoặc kích hoạt (knock-in) các gen một cách chính xác, từ đó khám phá cơ chế bệnh lý và phát triển phương pháp điều trị mới.

Thách thức đạo đức và triển vọng tương lai

Dù tiềm năng của CRISPR là rất lớn, công nghệ này cũng đặt ra các thách thức đạo đức và xã hội đáng kể đặc biệt khi áp dụng trên phôi thai người hoặc tế bào sinh dục để tạo ra những thay đổi có thể di truyền qua nhiều thế hệ. Những câu hỏi như “gen thiết kế”, sự bất bình đẳng trong tiếp cận công nghệ hay ảnh hưởng đến hệ sinh thái... đều cần được bàn thảo cẩn trọng bởi cộng đồng khoa học, các nhà làm luật và toàn xã hội.

Việc trao Giải Nobel Hóa học cho Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna không chỉ vinh danh những đóng góp khoa học phi thường của họ mà còn truyền cảm hứng cho thế hệ nhà khoa học trẻ đặc biệt là phụ nữ theo đuổi đam mê nghiên cứu. Công trình của họ đã cung cấp cho nhân loại một công cụ mạnh mẽ để “viết lại mật mã sự sống”, mở ra hy vọng mới trong điều trị bệnh và cải thiện chất lượng sống. Dù còn đang phát triển, CRISPR đã và đang cách mạng hóa sinh học y học và định hình lại tương lai khoa học sự sống toàn cầu.