Là một trong những giác quan quan trọng nhất của con người, thế nhưng hiện có hơn 300 triệu người trên thế giới đang có nguy cơ mất thị lực do các vấn đề khác nhau về võng mạc. Mặc dù các phương pháp điều trị gần đây đã làm chậm sự tiến triển của bệnh nhưng cho đến nay vẫn chưa có liệu pháp hiệu quả nào có thể giúp phục hồi thị lực đã mất.

Mới đây, Viện Khoa học và Công nghệ Tiên tiến Hàn Quốc (KAIST) cho biết nhóm nghiên cứu do Giáo sư Jin Woo Kim thuộc khoa Khoa học Sinh học dẫn đầu đã phát triển thành công một phương pháp điều trị giúp phục hồi thị lực qua việc tái tạo dây thần kinh võng mạc, một điều chưa từng có tiền lệ ở động vật có vú.

Trong các thử nghiệm trên chuột mắc bệnh võng mạc, nhóm nghiên cứu đã phát hiện rằng việc ức chế protein PROX1 (prospero homeobox 1) vốn được biết đến như một "rào cản" sinh học trong quá trình phục hồi võng mạc có thể giúp kích hoạt lại khả năng tái tạo thần kinh của võng mạc. Kết quả không chỉ cho thấy hiệu quả rõ rệt trong việc phục hồi thị lực, mà còn kéo dài tác dụng trong hơn sáu tháng.

PROX1 là một protein xuất hiện ở các tế bào thần kinh trong võng mạc, hồi hải mã và tủy sống, có vai trò hạn chế sự phát triển của tế bào gốc thần kinh và thúc đẩy chúng biệt hóa sớm. Nghiên cứu cho thấy, ở những con chuột bị tổn thương, PROX1 tích tụ trong các tế bào đệm Müller – những tế bào vốn có vai trò quan trọng trong việc tái tạo võng mạc. Tuy nhiên ở những động vật máu lạnh có khả năng tự tái tạo võng mạc, như cá, protein PROX1 này lại không xuất hiện.

Điều đáng chú ý là protein PROX1 không do tế bào Müller tự tổng hợp mà được các tế bào thần kinh xung quanh tiết ra và sau đó hấp thụ vào Müller

Dựa trên phát hiện này, các nhà khoa học đã phát triển một phương pháp để phục hồi khả năng tái tạo của tế bào đệm Müller bằng cách loại bỏ PROX1 ngoại bào trước khi nó đến được các tế bào này.

Phương pháp điều trị mới này sử dụng kháng thể trung hòa PROX1, được phát triển bởi Celliaz Inc., một công ty công nghệ sinh học khởi nghiệp do chính phòng thí nghiệm của Giáo sư Jin Woo Kim sáng lập. Khi được tiêm vào mắt mô hình chuột, kháng thể này đã thúc đẩy đáng kể quá trình tái tạo tế bào thần kinh võng mạc và phục hồi thị lực hiệu quả.

Đặc biệt, khi gen mã hóa kháng thể này được đưa trực tiếp vào võng mạc chuột mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố, thị lực của chúng được duy trì ổn định suốt hơn nửa năm, một thành tựu chưa từng có trong các nghiên cứu trước đây.

Từ trái sang phải, Tiến sĩ Museong Kim, Giáo sư Jin Woo Kim và Tiến sĩ Eun Jung Lee của khoa Khoa học Sinh học KAIST.

Celliaz Inc. hiện đang tích cực phát triển liệu pháp này với mục tiêu ứng dụng điều trị cho nhiều bệnh thoái hóa võng mạc khác nhau mà hiện tại vẫn chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.

“Chúng tôi sắp hoàn thành việc tối ưu hóa kháng thể trung hòa PROX1 (CLZ001) và sẽ chuyển sang các nghiên cứu tiền lâm sàng trước khi đưa vào sử dụng cho bệnh nhân mắc bệnh võng mạc. Mục tiêu của chúng tôi là cung cấp một giải pháp cho những bệnh nhân có nguy cơ mù lòa hiện đang thiếu các lựa chọn điều trị thích hợp”, tiến sĩ Eun Jung Lee, thành viên nhóm nghiên cứu, chia sẻ.

Với phát hiện này, giới khoa học kỳ vọng sẽ mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị các bệnh thoái hóa võng mạc, đem lại ánh sáng cho hàng triệu người trên toàn thế giới.