Một liệu pháp điều trị thử nghiệm bệnh tiểu đường type 1 vừa ghi nhận một kết quả đầy hứa hẹn. Chỉ sau một lần truyền tế bào tuyến tụy nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, cơ thể bệnh nhân đã tự sản xuất đủ insulin mà không cần bổ sung từ bên ngoài.

Theo nghiên cứu công bố trên New England Journal of Medicine, sau một năm điều trị, 10 trong số 12 bệnh nhân tham gia nghiên cứu đã không còn phải dùng đến những mũi tiêm insulin bổ sung. Trong khi đó, 2 bệnh nhân còn lại giảm nhu cầu insulin tới 70%. Ông Giacomo Lanzoni, chuyên gia tiểu đường tại Đại học Miami (Mỹ), nhận định đây là “một dấu mốc quan trọng”, mở ra hy vọng khôi phục khả năng sản xuất insulin cho hàng triệu người trên thế giới.

Tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn khiến hệ miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào beta  sản xuất insuline trong tuyến tụy. Thiếu insulin, đường không thể đi vào tế bào để cung cấp năng lượng mà tồn đọng trong máu gây nên tình trạng tăng cao mức đường huyết, gây nhiều biến chứng nguy hiểm.

Hơn một thế kỷ qua, các bệnh nhân tiểu đường phải dựa vào việc tiêm insulin hàng ngày và thiết bị bơm insulin tự động, nhưng phương pháp này không hiệu quả khiến việc duy trì đường huyết ổn định vẫn là thách thức lớn.

Trước đây, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp cấy ghép tế bào tụy lấy từ người hiến tặng đã qua đời để thay thế tế bào mất chức năng. Tuy nhiên, cách làm này bị hạn chế do nguồn hiến tạng khan hiếm và chất lượng tế bào không đồng đều.

Để khắc phục, công ty Vertex Pharmaceuticals phát triển quy trình nuôi cấy các cụm tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người. Các tế bào này, được gọi là zimislecel, không được cấy trực tiếp vào tụy mà truyền qua tĩnh mạch để “định cư” trong gan, một môi trường được cho là lý tưởng để hoạt động.

Trong thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ trên 14 bệnh nhân, các bác sĩ đã truyền hàng trăm triệu tế bào zimislecel. Những tế bào này nhanh chóng nhận biết mức đường huyết và tự động sản xuất insulin thay thế vai trò tế bào tụy bị phá hủy.

“Việc ngừng hẳn tiêm insulin là một thành tựu đáng kinh ngạc”, Giám đốc Trung tâm Tiểu đường Johns Hopkins cho biết. Theo ông, việc kiểm soát bệnh tiểu đường lâu nay là gánh nặng tâm lý lớn, nên việc giảm phụ thuộc insulin có ý nghĩa đặc biệt đối với bệnh nhân.

Tuy nhiên, liệu pháp này cũng đi kèm rủi ro không nhỏ. Người bệnh phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn cơ thể đào thải tế bào cấy ghép. Tác dụng phụ được ghi nhận gồm tiêu chảy, buồn nôn, nhức đầu và nhiễm Covid-19. Trong quá trình nghiên cứu, hai trường hợp tử vong đã xảy ra nhưng không liên quan trực tiếp đến phương pháp điều trị. Một do biến chứng phẫu thuật, một do chấn thương não từ trước.

Ông Lanzoni thừa nhận việc sử dụng lâu dài thuốc ức chế miễn dịch là thách thức lớn vì làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và nhiều biến chứng khác. Nhiều nhóm nghiên cứu cũng đang tìm cách phát triển phương pháp thay thế an toàn hơn.

Hiện Vertex đã mở rộng thử nghiệm lên 50 bệnh nhân, gần như tất cả đã được truyền tế bào điều trị. Công ty dự kiến có dữ liệu cuối cùng để xin phê duyệt liệu pháp vào năm 2026.